【癥狀體征】
分先天性和獲得性兩大類，以獲得性居絕大多數。先天性再障甚罕見，其主要類型為Fanconi貧血。獲得性再障可分原發和繼發性兩型，前者系原因不明者，約占獲得性再障的50%;又可按臨床表現、血象和骨髓象不同綜合分型，分為急性和慢性兩型;國外按嚴重度劃分出嚴重型再障，後者劃分標準須血象具備以下三項中之二項：①中性粒細胞絕對值<500/mm 3，②血小板數<2萬/mm 3，③網織紅細胞(紅細胞壓積糾正值)<1%;骨髓細胞增生程度低於正常的25%，如<50%，則造血細胞<30%。其中中性粒細胞絕對值<200/mm 3者稱極重型再障。1987年第四屆全國再障學術會議上將急性再障稱重型再障I型，慢性再障後期發生急變者稱重型再障Ⅱ型。
再障臨床表現主要為貧血、出血、感染。臨床表現的輕重取決於血紅蛋白、白細胞、血小板減少的程度，也與臨床類型有關。
1.急性再障 急性再障的特點為起病急、進展迅速、病程短，發病初期貧血常不明顯，但隨著病程進展，貧血進行性加重，多有明顯乏力、頭暈、心悸等癥狀，雖經大量輸血貧血也難以改善。出血和感染常為起病時的主要癥狀，幾乎每例均有出血，出血部位廣泛，除皮膚、黏膜(口腔、鼻腔、齒齦、球結膜)等體表出血外，常有深部臟器出血，如便血、尿血、陰道出血、眼底出血及顱內出血，後者常危及患者生命。半數以上病例起病時即有感染，以口咽部感染、肺炎、皮膚癤腫、腸道感染、尿路感染較常見。嚴重者可發生敗血癥。致病菌以大腸桿菌、綠膿桿菌、金黃色葡萄球菌多見。感染往往加重出血，常導致患者死亡。
2.慢性再障 慢性再障的特點為起病緩、病程進展較慢、病程較長。貧血為首起和主要表現，輸血可改善乏力、頭暈、心悸等貧血癥狀。出血一般較輕，多為皮膚、黏膜等體表出血，深部出血甚少見。病程中可有輕度感染、發熱，以呼吸道感染多見，較易得到控制;如感染重並持續高熱，往往導致骨髓衰竭加重而轉變為重型再障。
3.再障相關疾病
(1)陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)/再障綜合征：PNH與再障之間關聯很強，二種病常同時或先後發生在同一患者，臨床特點相似，都有全血細胞減少和骨髓增生低下，發病有地域傾向，亞洲發病率高，對免疫抑制劑治療有效。PNH以血管內溶血、靜脈血栓和骨髓造血功能衰竭為特點，許多病人死於血栓，而不是出血並發癥。
(2)肝炎/再障綜合征：急性病毒性肝炎後再障並不罕見，至今已有數百例報道。在西方報道的再障患者中2%～9%以前有肝炎病史，亞洲比例可能更高。雖然病毒性肝炎有時可合並輕度血細胞減少，但出現嚴重全血細胞減少和骨髓增生低下並不常見，估計占兒童肝炎的比例<0.07%，占非甲非乙肝炎的2%。在暴發性血清陰性肝炎導致肝功能衰竭的患者中，1/3會最終發生再障。肝炎後再障有下列幾個特點：①常發生在病毒性肝炎後1～2個月內，在炎癥康復期出現嚴重全血細胞減少，在病毒性肝炎炎癥期可有輕度血細胞減少，如粒細胞、血小板減少，大紅細胞增多，不典型淋巴細胞增多等，類似輕度再障表現。其預後極差，1年內死亡率可達90%;②引起肝炎後再障的病毒至今不甚明確，幾乎所有研究均表明其病毒為非甲、非乙、非丙、非庚型肝炎病毒。再障病人合並丙肝和庚肝病毒性肝炎常見，多認為是反復輸血所致，而非再障的原因;③血清陰性急性病毒性肝炎與丙型肝炎在臨床上有明顯不同，即父母接觸不是一個危險因素，患者急性期肝功能異常非常嚴重，晚期並發癥常見。肝炎/再障綜合征，應首選異體骨髓移植，有明顯免疫激活標記的患者，強化免疫抑制治療常有效。
(3)妊娠合並再障：罕見，妊娠是否為誘發因素尚不清楚。妊娠時骨髓增生低下則相對較常見，常在妊娠開始時出現全血細胞減少，而在分娩或妊娠中止後恢復，但是少數妊娠合並再障可延續到產後。妊娠合並再障的生存率，母親為53%，嬰兒為75%，69%患者妊娠過程順利，故對堅持繼續妊娠的母親可采用間斷輸血治療，但病情惡化時應終止妊娠。
(4)傳染性單核細胞增多癥後再障：急性EB病毒感染引起的傳染性單核細胞增多癥常合並粒細胞減少和其他血液學異常，但是合並再障罕見。由於EB病毒感染是最常見的病毒性疾病，很多人臨床癥狀不明顯，全血細胞減少可以是部分傳染性單核細胞增多癥的早期或恢復期的主要表現，部分患者癥狀消失後血象可自行恢復。有報道在特發性再障骨髓造血細胞中檢出EB病毒，因而EB病毒感染後的再障可能比以前預期的發生率要高。抗病毒治療對部分EB病毒感染後再障患者有效，皮質激素及ATG等免疫抑制劑治療亦對部分患者有效，應當在病程早期應用。
(5)嗜血細胞綜合征/再障綜合征：嗜血細胞綜合征患者有骨髓增生低下，亦有可能從骨髓增生活躍轉為增生低下。74%患者出現三系細胞減少，均有貧血，9l%出現血小板減少，65%出現中性粒細胞減少。與典型再障不同之處，為嗜血細胞綜合征/再障綜合征患者均有系統性免疫缺陷、惡性腫瘤和感染。在感染中以病毒感染最常見，常為皰疹病毒、特別是EB病毒，其他如巨細胞病毒、單純皰疹病毒、水痘-帶狀皰疹病毒、B19微小病毒、HIV-1，其次為細菌和原蟲感染，骨髓移植後排斥亦可並發嗜血細胞綜合征。診斷依靠組織活檢和骨髓塗片。在病毒感染伴隨的嗜血細胞綜合征中常見到免疫系統激活表現，如外周血IFN-γ、TNF-α、IL-6和IL-2可溶性受體水平增高，CD8 陰性細胞增多，T細胞體外培養產生IFN-γ也明顯增多。臨床應用環孢素A(CsA)有效也說明T細胞介導的免疫增強是造血功能衰竭的發病機制。
(6)輸血後的移植物抗宿主病：再障是輸血後所致移植物抗宿主病的常見的致死性並發癥。兒童先天免疫缺陷、化療後癌癥患者、近年來接受過繼免疫的白血病患者，輸入少量的供者淋巴細胞就足以產生移植物抗宿主病，且對免疫抑制劑治療產生抵抗，其血液學共同表現是全血細胞減少和骨髓增生低下。
(7)結締組織病：再障可能是嗜酸細胞性筋膜炎的一種臨床表現。嗜酸細胞性筋膜炎是一種嚴重的、以皮膚硬化為主要表現的結締組織病，其病理為皮下和筋膜纖維化，臨床表現為皮膚硬化，嗜酸性粒細胞增多，高γ球蛋白血癥，ESR增快，對皮質激素治療反應良好。此外，系統性紅斑狼瘡、類風濕關節炎均有合並再障的報告，但因常用免疫抑制劑治療，易與藥物副作用相混淆。
【診斷】
1987年第四屆全國再障學術會議修訂的再障診斷標準如下：①全血細胞減少，網織紅細胞絕對值減少。②一般無脾腫大。③骨髓檢查顯示至少一部位增生減低或重度減低(如增生活躍，巨核細胞應明顯減少，骨髓小粒成份中應見非造血細胞增多。有條件者應作骨髓活檢等檢查)。④能除外其他引起全血細胞減少的疾病，如陣發性睡眠性血紅蛋白尿、骨髓增生異常綜合征中的難治性貧血、急性造血功能停滯、骨髓纖維化、急性白血病、惡性組織細胞病等。⑤一般抗貧血藥物治療無效。
1964年中國醫學科學院血液學研究所提出的再障診斷依據，經國內20多年臨床實踐，並經過兩次修訂，於1987年確定為我國現行再障診斷標準，具體內容如下。
1.全血細胞減少，網織紅細胞絕對值減少。
2.一般無脾大。
3.骨髓檢查至少一個部位增生減低或重度減低。
4.能除外其他引起全血細胞減少的疾病，如陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥、骨髓增生異常綜合征、急性造血功能停滯、骨髓纖維化、急性白血病、惡性組織細胞病等。
5.一般抗貧血藥物治療無效
(1)急性再障(AAA)，亦稱重型再障Ⅰ型(SAAⅠ)：
①臨床表現：發病急，貧血呈進行性加劇，常伴嚴重感染，內臟出血。
②血象：除血紅蛋白下降較快外，須具備以下3項中之2項：
A.網織紅細胞<1%，(經血細胞比容糾正)絕對值<0.015×1012/L。
B.白細胞明顯減少，中性粒細胞<0.5×109/L。
C.血小板<20×109/L。
③骨髓象：
A.多部位增生減低：三系造血細胞明顯減少，非造血細胞增多，如增生活躍須有淋巴細胞增多。
B.骨髓小粒非造血細胞及脂肪細胞增多。
(2)慢性再障(CAA)：
①臨床表現：發病慢，貧血、感染、出血較輕。
②血象：血紅蛋白下降速度較慢，網織紅細胞、白細胞、中性粒細胞及血小板值常較急性再障為高。
③骨髓象：
A.三系或二系減少：至少一個部位增生減低，如增生活躍紅系中常有炭核晚幼紅比例增多，巨核細胞明顯減少。
B.骨髓小粒脂肪細胞及非造血細胞增多。
(3)病程中如病情變化：臨床表現、血象及骨髓象與急性再障相同，稱重型再障Ⅱ型(SAAⅡ)。
目前國外沿用Camitta(1976)提出的重型再障(SAA)診斷標準：外周血中性粒細胞<0.5×109/L，血小板<20×109/L，貧血及網織紅細胞<1%。具備上述3項中之2項，並有骨髓增生重度減低(<正常的25%)，或增生減低(為正常的25%～50%)，其中非造血細胞>70%，即可診斷為SAA;未達到上述標準者為輕型再障(MAA)。近年來，不少學者將粒細胞<0.2×109/L的SAA定為極重型再障(VSAA)。
典型病例診斷並無困難，可根據臨床兼有貧血、出血、感染表現，外周血全血細胞減少，骨髓增生減低並除外其他引起全血細胞減少的疾病，即可確定診斷。對少數不典型病例，可借助於觀察病態造血、骨髓活檢、造血祖細胞培養、溶血試驗、染色體、癌基因、核素骨髓掃描等檢查加以鑒別。
一、對造血系統有損害的藥物應嚴格掌握指征，防止濫用。在使用過程要定期觀察血象。
二、對接觸損害造血系統毒物或放射性物質的工作者，應加強各種防護措施，定期進行血象檢查。
三、大力開展防治病毒性肝炎及其他病毒感染。
再障雖然有些病例發病原因不明，但很多病例是由於化學物質、服藥或接觸放射性物質所致，因此應采取預防措施。尤應提出的是氯(合)黴素，其濫用的情況相當嚴重。在我國經過調查的一些地區氯(合)黴素是引起再障的主要原因。醫務人員及患者都應認識其嚴重性，慎用或不用氯(合)黴素，可能時以其他抗生素代替，其次是苯。鄉鎮企業中制皮鞋業較多。苯在空氣的濃度有的超過國傢規定的量。農民噴灑農藥時，都須作好勞動保護，防止有害物質污染周圍環境，以減少再障的發病。
預防常識：
再生障礙性貧血，可由於化學、物理或生物因素對骨髓毒性作用所引起。因此在有關的工農業生產中，要嚴格執行勞動防護措施，嚴格遵守操作規程，防止有害的化學和放射性物質污染周圍環境。本病患者機體抵抗力較低，因此要重視個人和環境的清潔衛生。一旦感染發生，應及早到醫院診治。輸血對本病是一種支援手段，但不應濫用。為防止血色病，一般血紅蛋白在6g/L以上不宜輸血。目前對慢性再生障礙性貧血主要用雄性激素治療，中藥對部分病人有效，對急重癥再障可行異體骨髓移植或用於抗淋巴細胞球蛋白。
保健品查詢再生障礙性貧血中醫治療方法中醫治療：其病理多為血熱，血燥，進而引起造血功能失常，而人體的氣血來源於腎中精氣和脾胃水谷精微。脾虛生化無權，則骨髓不充;腎虛精氣虧損，則血源不充。脾腎兩虧，復感病邪，繼而影響心、肝、氣血，精髓進一步虧虛，血行無力，導致血瘀。治當健脾補腎，清熱解毒，活血化瘀。此外，中醫也很重視再生障礙性貧血患者的飲食調理，應補充高蛋白，改善血液循環，也可食用一些有造血功能的食物，如赤小豆、黑芝麻、豬肝、黃鱔等，能夠預防出血，避免食用刺激性的食物。在臨床治療中，可根據不同證型，加減化裁。熱毒熾盛型可酌加清熱解毒涼血藥物，如銀花、連翹、白花蛇草、羚羊角等;濕熱犯脾型酌加健脾清熱燥濕藥物，如蒼術、白術、茯苓等;邪侵肺衛型可酌加祛寒理氣通絡藥物，如桂枝、陳皮、八月紮、絲瓜絡等。瘀血阻絡型酌加理氣活血化瘀藥物，如桃仁、紅花、凌霄花、毛冬青等。
中藥材查詢再生障礙性貧血西醫治療方法(一)治療
再障應視為內科急癥，尤其是重型再障，必須立即采取積極的治療措施。造血幹細胞移植和應用免疫抑制劑是治療重型再障的兩種有明確療效的治療方法，應盡早采用。臨床常見由於醫師和患者對采用上述兩種措施的猶豫不決而喪失最佳治療時機，導致患者合並嚴重感染，危及生命。此外，一些輕型再障患者可在病程中逐漸轉成重型，因而對於初次發病的輕型再障要進行隨診觀察，輸血和血小板時要註意去除白細胞，以減少將來采用造血幹細胞移植時出現嚴重排斥反應的危險。治療方法選擇見圖1。
(1)出血：出血是再障最常見並發癥，嚴重臟器出血，尤其是顱內出血常可危及生命。再障患者出血除血小板減少是其主要因素外，尚需考慮其他因素，如感染可誘發彌漫性血管內凝血，貧血過重、組織缺氧和酸中毒可致微循環障礙影響凝血機制，以及患者本身合並血管病變，如動脈硬化等。在重度貧血合並出血患者，糾正貧血常可使出血減輕。預防性輸註血小板一直有爭議，有人認為並不能減少嚴重出血危險和提高患者生存期。臨床一直將血小板計數<20×109/L作為輸註血小板的指征。最近臨床試驗提出新的輸註血小板標準：①血小板<5×109/L，無出血傾向患者。②血小板(6～10)×109/L伴少量出血者。③血小板(11～20)×109/L有凝血機制異常者。④血小板20×109/L有明顯出血或需要手術者可相應輸註血小板。致命性和嚴重出血很少發生在血小板>10×109/L的患者。最近一急性髓細胞白血病(AML)患者輸註血小板的標準研究報道，提出選擇血小板計數10×109/L或20×109/L作為輸註血小板標準，其嚴重出血危險無區別，但降低至10×109/L作為輸註血小板標準，可減少20%的血小板輸註。再障患者預防性輸註血小板界限定在5×109/L是適宜的。血小板輸註的主要問題是受者發生同種異體的免疫反應，產生對HLA-A和HLA-B型抗原抗體，常在輸註40單位以上不同供者的血小板後，產生同種異體抗體。選擇HLA配型匹配的供者血小板或采用單一供者血小板可預防和延緩血小板抗體產生。此外，輸註血小板時用白細胞濾器和用γ射線照射亦可減少血小板抗體的產生。
(2)貧血：貧血應予積極糾正。患者能適應一般日常生活體力活動而無貧血癥狀，其血紅蛋白至少要>70g/L，合並心血管疾病患者其血紅蛋白則需維持90g/L以上。輸血是糾正貧血的有效方法，其缺陷是可能產生免疫反應而使將來骨髓移植後發生移植物抗宿主病的危險增加，常見於接受10單位以上紅細胞輸註者。因而及早測定患者和供者組織相容抗原類型，決定是否采用骨髓移植方法治療的患者尤為重要。老年再障患者不應限制輸血，因為此類患者免疫抑制劑治療是首選方案。
(3)感染：感染是再障常見和嚴重的並發癥。感染的嚴重性和死亡率取決於中性粒細胞減少的時間和程度。在一項白血病的經典研究報告中，統計表明粒細胞>1.5×109/L時，僅9%～10%患者證明有感染;粒細胞為(0.5～1)×109/L，有20%發生感染;粒細胞<0.5×109/L時，36%發生感染;粒細胞<0.1×109/L時，53%合並嚴重感染並有較高死亡率。因而，當再障患者在粒細胞<0.2×109/L，習慣稱之為非常嚴重再障，感染幾乎不可避免。
①合並感染的處理原則：當中粒細胞絕對值<0.5×109/L，臨床疑有感染，立刻靜滴廣譜抗生素，在血培養結果回報後再根據細菌藥敏試驗結果、新的癥狀和體征及臨床進展情況做調整。但是，發熱患者僅有20%存在菌血癥，而菌血癥患者中僅有40%可培養出細菌或有局部體征，因而對於再障發熱患者過早停用抗生素是危險的，感染易復發。當用廣譜抗生素後3天患者仍發熱,尤其是對於第2次發熱患者，應當考慮可能已合並真菌感染。常見為念珠菌和曲菌感染，應及早用氟康唑或兩性黴素B，可減低感染死亡率。
②輸註粒細胞：除費用較高外，白細胞輸註本身有一定危險，如可引起嚴重發熱、肺毛細血管綜合征，增加感染危險及引起自身免疫反應，因而很多人不主張應用。然而最近—多元分析的報告顯示對抗生素無效的感染患者，且骨髓功能經治療後無恢復跡象，如能至少輸入(2～3)×1010的白細胞，並有與患者組織相容性抗原匹配的供者，輸註白細胞有益。個別病例報告致命性真菌感染患者輸註大量粒細胞可挽救病人生命，但尚需臨床隨機對照試驗證實。
③G-CSF和莫拉司亭(GM-CSF)：由於骨髓功能受抑，其療效有限。和患者HLA抗原匹配供者註射G-CSF後可明顯提高其外周血粒細胞的采集量，無疑將能提高輸註的療效。
④預防感染：註意環境和患者個人衛生可在一定程度上預防和減輕感染，包括：A.病房環境徹底消毒;B.醫務人員註意無菌操作;C.以靜脈血替代針采指血和耳血;D.檢查治療病人時避免交叉感染;E.患者保持口腔和牙齒、肛門和會陰清潔;F.服用腸道不吸收的抗生素;G.避免食用未經煮熟食物。
2.分型治療：再障治療首先要確定分型。慢性再障(CAA)一般用補腎中藥、雄激素等治療即可，而急性再障(SAAⅠ)及慢性重型再障(SAAⅡ)則需采用骨髓移植(BMT)、抗淋巴細胞球蛋白/抗胸腺細胞球蛋白(ALG/ATG)、環孢素(環孢素A)等方法方能奏效。
(1)早期治療：大量資料表明，慢性再障治療前病程短者療效較好，治療前病程>2年者，有效率為57.9%;<2年者為74%;<半年者高達90%。三者間有顯著差異，說明早期治療是提高再障療效的關鍵。
(2)堅持治療：有兩層含義：①治療方案確定後應堅持治療半年以上，切忌療程不足而頻頻換藥;②作者觀察到一組(20例)久治不愈的慢性再障，經刺激造血藥物序貫治療5～10年，均取得療效。
(3)維持治療：文獻報道雄激素治療有效的病例停藥後的近期復發率高達20%以上。作者觀察24例慢性再障用司坦唑(康力龍)維持治療2年後僅1例復發，可見維持治療對降低再障復發率，提高遠期療效有重要意義。
(4)聯合治療：無論慢性再障或重型再障，聯合治療均比單一用藥好，如司坦唑(康力龍)加一葉萩堿治療慢性再障的有效率為79.8%，明顯高於兩者單用的療效(分別為59.5%及47.1%)。最近作者觀察到抗淋巴細胞球蛋白/環孢素+雄激素+造血生長因子(紅細胞生成素及莫拉司亭)治療重型再障的有效率明顯高於單用抗淋巴細胞球蛋白/環孢素的療效。
3.造血幹細胞移植 骨髓移植,自從用單卵雙胎子骨髓移植治愈瞭再障患者後，骨髓移植治療再障已成為國內外移植中心的一個重要研究課題，已有大量的研究結果報告。近年來用細胞因子動員後采集外周血幹細胞移植代替骨髓移植的報告逐漸增多，有取代骨髓移植趨勢。
(1)HLA匹配異基因骨髓移植：國際再障研究小組報告，重型再障早期移植其真實生存者>60%，而接受雄激素和輸血的對照組隻有20%。近年來，由於骨髓移植技術日益成熟，包括：預處理方案改進、降低移植中早期死亡率、輸血支持治療及抗生素應用的改進，CsA預防GVHD等，骨髓移植療效明顯提高。據國際骨髓移植中心註冊資料，5年生存率已從1976～1980年的48%提高至1988～1992年的66%。西雅圖移植中心報道5年生存率89%，巴爾的摩移植中心報道79%，歐洲骨髓移植組報道1990～1994年其患者3～5年生存率為72%，上述報道之間差異不太明顯，差別可能與病人選擇、預處理方案及移植技術有關。預後最好組，即年輕、移植前未輸或很少輸血和血小板、無感染的移植患者，生存率可達80%～90%。
移植排斥是異基因骨髓移植治療再障的主要並發癥，也是主要致死原因。其發生與再障的發病機制有關。在未接受適宜準備的異基因骨髓移植中，移植失敗率很高，移植排斥達10%。其發生與輸血次數有關，提示再障患者對自身免疫反應極敏感。用增強免疫抑制程度的預處理方案，如全身照射或淋巴結區照射，加用CsA或ATG可明顯減少移植排斥反應。其機制可能與清除受者的淋巴細胞及將可能產生嵌合體的造血細胞有關。
慢性移植物抗宿主病(GVHD)發生率隨病人選擇標準和預處理方案不同而不同。年齡是GVHD發生的一個主要因素。據西雅圖中心資料統計：慢性GVHD在O～10歲接受移植的再障患者中發生率為19%，在11～30歲年齡組為46%，在≥31歲年齡組為90%。隨著移植方案改進，發生率有下降，但直至最近資料仍證明在年齡較大患者GVHD發生率較高，其程度亦較嚴重。據歐洲骨髓移植組分析證明，不同年齡移植組生存期有顯著不同，20歲以下組為65%，20歲以上組為56%，年輕再障患者接受移植預後較年長者佳。
移植的極晚期並發癥包括對生長發育影響，如內分泌、神經和其他器官組織。繼發性惡性腫瘤是移植後的一個重要並發癥，據NCI對2萬例移植患者統計其惡性腫瘤發生率在第10年為正常人群8倍，在年輕人群中更高，可達40倍。以下幾種腫瘤危險度增高更為顯著：惡性黑色素瘤、鼻竇腫瘤、肝、腦、中樞神經系統、甲狀腺、骨和結締組織腫瘤。多元分析表明大劑量放射治療是移植後發生惡性腫瘤的危險因素。此外，免疫抑制劑ATG、CsA以亦與其發生有關。發生繼發性腫瘤患者預後差。
總之，青少年再障患者，異基因骨髓移植療效好，長期存活率高，死亡率低。>40歲的再障患者，移植預後較差。
(2)無關供者及HLA抗原不匹配的親屬供者移植：絕大部分再障患者的骨髓造血幹細胞需由HLA匹配的親屬和無關供者提供。盡管目前有用半相合親屬骨髓移植成功報告，但隻要供者有一個HLA抗原主要位點不合，患者移植生存期即低於接受HLA主要位點匹配的親屬供者骨髓移植患者。據歐洲大宗移植病例統計，接受HLA主要位點相同親屬供者的再障患者移植的真實生存者為45%，有一個位點不合為25%，有2個或3個位點不合的僅為11%。最近美國西雅圖的報道顯示再障患者接受一個或多個HLA位點不合的親屬供髓，預後比全部位點匹配者差。
大多數無關供者骨髓移植治療再障的研究報告顯示，長生存期低而並發癥高，如GVHD、移植排斥、免疫重建延遲等。有報道2年生存率29%，1994年歐洲骨髓移植組報道用無關供者供髓的再障生存率僅為標準的匹配親屬供髓者的一半。
總之，在熟練的移植中心，由於親屬供者移植準備時間短，並發癥少，尤其是年輕的有嚴重血細胞減少的再障患者，推薦采用HLA相匹配親屬供者移植，成功率及治愈率均較高。但HLA位點不全匹配的移植，風險大，死亡率高，無關供者移植效果也並不理想，均應慎重。
4.免疫抑制劑
(1)抗胸腺細胞球蛋白(ATG)和抗淋巴細胞球蛋白(ALG)：抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白由被免疫的動物馬和兔的血清提取制備。在歐洲，用人胸導管淋巴細胞做抗原制備抗胸腺細胞球蛋白。在美國，用手術中切除的兒童胸腺細胞制備抗胸腺細胞球蛋白。抗淋巴細胞球蛋白活性用體外溶解淋巴細胞的溶解單位表示，抗胸腺細胞球蛋白用毫克(mg)表示。20世紀60年代以來發現抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白治療再障有效後，有關文獻報道很多，綜合北美和歐洲報告，約半數再障患者應用抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白後有血液學改善，多為不依賴輸血和中性粒細胞增加而減少瞭感染。有效率依判斷標準不同在20%～55%不等。病毒感染相關及藥物相關的再障對抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白同樣有效，並用大劑量腎上腺皮質激素或雄激素並不能提高療效。抗胸腺細胞球蛋白應用的療效在幾個月後出現，可能全面改善血象，有時血小板、紅細胞改善較白細胞晚。通常粒細胞計數恢復在治療1～2個月後出現，多在2～3個月內患者不需再輸血，在3個月後仍可能有繼續改善。患者應用抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白後長生存期與治療後3個月患者的好轉程度明顯相關。抗淋巴細胞球蛋白療效可能與疾病程度特別是白細胞減少程度呈負相關。
抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白有3個主要毒性反應：即刻過敏反應、血清病和一過性血細胞計數減少。發熱、寒戰、蕁麻疹樣皮疹在應用第1～2天常見，應用抗組胺藥物和退熱藥可控制。嚴重過敏反應罕見，但可致命。應用原液50μg/ml 抗胸腺細胞球蛋白做皮試，如立即出現風團和紅斑常預示全身應用時有可能出現嚴重反應。過敏患者應采用脫敏療法註射抗胸腺細胞球蛋白，先從皮內、皮下然後再靜脈註射並同時逐漸提高劑量。一般在應用抗胸腺細胞球蛋白的最初2周內加用中等劑量腎上腺皮質激素，常為潑尼松(強的松)1mg/(kg d)，以減輕血清病發生。抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白使用劑量據兔和馬血清種類不同為5～50 mg/kg，療程為4～28天。歐洲常用劑量為40mg/(kg d)，連用4天，這樣在血循環中的ALG水平在宿主產生抗體時已降到很低水平，故短療程易於應用，血清病發生少，而療效與長療程方案相等。
抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白為一種對淋巴細胞特異的混合抗體，其抗體可針對抗原CD2、CD3 、CD5、CD8 、CD25(IL-2受體)和HLA-DR陽性的T淋巴細胞，有直接毒害作用。體外ALG可抑制T細胞增生，阻滯IL-2和IFN-γ產生及降低IL-2受體表達。ATG可誘導Fas介導的T細胞凋亡。再障患者靜註ATG和淋巴細胞球蛋白後，血循環中淋巴細胞降至用前10%以下，淋巴細胞減少可持續至停藥後幾天。雖然至停藥3個月時淋巴細胞可恢復至用藥前水平，但出現療效患者激活的淋巴細胞可持續維持在低水平，提示抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白持續抑制T細胞是再障患者產生療效的原因。抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白還可促進外周血單個核細胞生成IL-2和造血因子，如GM-CSF和IL-3。同時抗胸腺細胞球蛋白可與骨髓中造血前體細胞結合，有一定刺激造血作用。目前，尚無可信方法來預測再障患者對抗胸腺細胞球蛋白或抗淋巴細胞球蛋白的療效。
(2) 環孢素(環孢素A)：環孢素治療再障與抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白療效相當，其最適劑量尚無定論。美國常用大劑量環孢素，成人12mg/(kg d)，兒童15mg/(kg d)，同時其劑量按血漿CsA和血肌酐濃度調整。歐洲采用小劑量，成人3～7mg/(kg d)，報道療效與大劑量相等，血液學改善常在用藥數周和數月後出現，療程為6個月，一些患者需用維持治療。緩解常為持續性，但部分患者停藥後可復發，但再度應用環孢素大多數仍有效。
環孢素的主要毒性反應為高血壓和氮質血癥，其次為多毛和牙齦增生。環孢素可引起慢性腎病，常在年齡大患者出現，其特點為腎間質纖維化和腎小管萎縮，因而血清肌酐水平上升是減少劑量的指征。環孢素引起腎臟病變大多為可逆性，停藥後可恢復。環孢素特別是與腎上腺皮質激素並用時可使患者處於一過性免疫缺陷狀態，易發生條件致病菌感染，臨床應予以註意。
(3)聯合或加強免疫抑制治療：
①聯合應用溶解淋巴細胞藥物(如抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白)：與阻斷淋巴細胞功能的藥物(如環孢素)是合理的方案。德國最早進行環孢素合並ALG與抗淋巴細胞球蛋白單獨應用的臨床隨機試驗，結果3～6個月後，血液學改善率和完全緩解率分別為65%對39%，70%對46%。歐洲多中心聯合應用環孢素與抗淋巴細胞球蛋白，結果1年血液學改善率為80%，有效患者5年生存率為80%～90%。加強的免疫抑制治療證明對於白細胞<0.2×109/L者及兒童是有益的。
其他加強的免疫抑制方案有重復應用抗胸腺細胞球蛋白或抗淋巴細胞球蛋白。美國多中心臨床試驗，延長抗胸腺細胞球蛋白療程至28天，完全緩解率較10天療程組增加。此外，一些臨床試驗證明抗淋巴細胞球蛋白並用大劑量甲潑尼龍(甲基強的松龍)有效率明顯增加。最近亦有人報告用大劑量環磷酰胺45mg/(kg d)，4天一療程，不用造血幹細胞支持，其療效與環孢素相當，有效者血象正常，無復發，亦不伴有抗淋巴細胞球蛋白的晚期並發癥。但用環磷酰胺其全血細胞減少時間及中性粒減少時間明顯延長。大劑量環磷酰胺治療再障值得進一步研究。
②腎上腺皮質激素：小劑量可的松治療再障無效。中等劑量潑尼松(強的松)1 mg/(kg d)常用於預防抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白治療中的血清病反應。大劑量甲潑尼龍(甲基強的松龍)方案[20mg/(kg d)第1～3天，10mg/(kg d)第4～7天，5mg/(kg d)第8～21天，1mg(/kg d)第21～30天，然後用維持治療]可能對部分再障患者，尤其是剛確診的患者有效，但療效不如抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白。
③免疫抑制治療的遠期療效和晚期並發癥免疫抑制治療後再障復發相當常見：歐洲一組719例患者，358例治療有效，14年實際復發率為35%，且往往是免疫抑制劑療效出現早者復發率高，但僅一半復發者再用免疫抑制劑治療仍有效，可能反映再障作為一種慢性免疫性疾病不可能僅用一個療程即治愈。免疫抑制劑適用於年齡大於40歲或無合適供髓者的嚴重型再障。最常用的是抗胸腺球蛋白(ATG)和抗淋巴細胞球蛋白(ALG)。其機理主要可能通過去除抑制性T淋巴細胞對骨髓造血的抑制，也有認為尚有免疫刺激作用，通過產生較多造血調節因子促進幹細胞增殖，此外可能對造血幹細胞本身還有直接刺激作用。劑量因來源不同而異，馬ALG10～15mg/(kg·d)，兔ATG2.5～4.0mg/(kg·D)，共5天，用生理鹽水稀釋後，先皮試，然後緩慢從大靜脈內滴註，如無反應，則全量在8～12小時內滴完;同時靜滴氫化考的松，1/2劑量在ALG/ATG滴註前，另1/2在滴註後用。患者最好給予保護性隔離。為預防血清病，宜在第5天後口服強的松1mg/(kg·d)，第15天後減半，到第30天停用。不宜應用大劑量腎上腺皮質激素，以免引起股骨頭無菌性壞死。療效要1個月以後，有的要3個月以後才開始出現。嚴重型再障的有效率可達40%～70%，有效者50%可獲長期生存。不良反應有發熱、寒顫、皮疹等過敏反應，以及中性粒細胞和血小板減少引起感染和出血，滴註靜脈可發生靜脈炎，血清病在治療後7～10天出現。環孢菌素A(CSA)也是治療嚴重型再障的常用藥物，由於應用方便、安全，因此比ALG/ATG更常用，其機理可能選擇性作用於T淋巴細胞亞群，抑制T抑制細胞的激活和增殖，抑制產生IL-2和γ幹擾素。劑量為10～12mg/(kg·d)，多數病例需要長期維持治療，維持量2～5mg/(kg·d)。對嚴重再障有效率也可達50%～60%，出現療效時間也需要1～2月以上。不良反應有肝腎毒性作用、多毛、牙齦腫脹、肌肉震顫，為安全用藥宜采用血藥濃度監測，安全有效血濃度范圍為300～500ng/ml。現代免疫抑制劑治療嚴重型再障療效已可和骨髓移植相近，但前者不能根治，且有遠期並發癥，如出現克隆性疾病，包括MDS、PNH和白血病等。
最嚴重的晚期並發癥為血液系統克隆性疾病，包括PNH、MDS和AML。常在免疫抑制治療後幾年內發生，很可能這些克隆性疾病不是單純由免疫抑制引起，部分可能歸因於再障本身自然病程的結果。在一組用免疫抑制劑治療，223例獲長生存期患者，19例轉為PNH，11例轉為MDS，其中5例以後轉為AML。
5.免疫抑制治療與骨髓移植比較 免疫抑制治療與骨髓移植均能有效治療再障，二者比較各有利弊。骨髓移植優點是有治愈的可能，但其不利之處為費用昂貴，移植中有嚴重並發癥和死亡危險，特別在年齡較大者並發嚴重GVHD可致命，遠期有並發腫瘤的危險。此外，患者如無同胞兄弟，尋找HLA配型相合供者需耗費時間，且常難以成功。免疫抑制治療優點為簡便易行，初治費用較低，但其缺點是許多病人血象達不到正常值，且有較高的復發率及晚期並發克隆性疾病危險。歐洲大宗病例回顧性分析：5年生存率免疫抑制治療為75%，而骨髓移植為77%，年輕且中粒<0.4×109/L，及小於10歲兒童的再障患者，移植療效較好，而>40歲的患者，免疫抑制療效較好，中間年齡段患者，如其中粒<0.3×109/L者，移植療效優於免疫抑制治療。
6.雄激素 雄激素治療中度獲得性再障和體質性再障有效，雄激素在體內還原為5α和5β雙氧睪酮，可分別起到促進腎臟紅細胞生成素分泌增加和增加紅系祖細胞對EPO反應作用，從而促進造血。但重度再障的對照試驗表明雄激素無效。雄激素與免疫抑制劑合用並不能增加有效率。歐洲試驗表明伴有重度中粒減少的女性再障患者應用雄激素生存期有一定延長;亞洲和墨西哥及國內，雄激素治療再障十分普遍，不同劑量方案報告有效率為35%～60%，療程為6個月，血紅蛋白增加較白細胞和血小板明顯。膽汁淤積和轉氨酶增高是其常見並發癥，大多為可逆。見表3。
7.中醫中藥 中醫研究重型再障多辨證為陰虛，普通型再障分陽虛、陰陽兩虛、陰虛三型。治療多以補腎為主，補氣為輔。常用補腎陰藥為生地元參、知田、黃柏、黃芪、山桅、枸杞子、女貞子、首烏、阿膠等。補腎陽藥為熟地、附子、肉桂、蓯蓉、當歸、仙矛、仙靈脾等。中醫對普通型、慢性再障有較好療效。近年提出清熱解毒涼血法對重癥再障有一定療效。
8.造血生長因子 造血生長因子通過直接刺激殘餘造血幹/祖細胞促進骨髓恢復或者通過提高造血細胞功能，使患者延長生存期以等待其他治療藥物出現療效。G-CSF和莫拉司亭(GM-CSF)可刺激髓系造血前體細胞增生而使中性粒細胞增加，減少再障患者嚴重致命感染的發生率，但常需維持註射。最常見的即刻副作用為細胞因子流感樣綜合征和骨痛。日本一回顧性用G-CSF和莫拉司亭(GM-CSF)治療再障報告，長期應用可導致晚期並發單體7染色體綜合征，但這一結果未得到歐洲和美國研究證實。IL-1、IL-3、IL-6和幹細胞因子治療難治性再障的試驗性報告，顯示IL-1對於再障無效，且臨床應用毒性大;IL-3可以增加中性粒細胞，部分患者血小板亦增高，但有明顯副作用;IL-6因其引起嚴重出血和加重貧血而中途試驗終止。大劑量EPO可提高部分再障患者的血紅蛋白。免疫抑制劑與G-CSF和莫拉司亭(GM-CSF)合用，在疾病早期可提高中性粒細胞，減少嚴重感染發生率。在歐洲加強免疫抑制及G-CSF和莫拉司亭(GM-CSF)並用，報告可提高療效，延長生存期。但細胞因子的明確作用尚需較大病例數的隨機對照試驗證實。
9.支持療法 凡有可能引起骨髓損害的物質均應設法去除，禁用一切對骨髓有抑制作用的藥物。積極做好個人衛生和護理工作。對粒細胞缺乏者宜保護性隔離，積極預防感染。輸血要掌握指征，準備做骨髓移植者，移植前輸血會直接影響其成功率，尤其不能輸傢族成員的血。一般以輸入濃縮紅細胞為妥。嚴重出血者宜輸入濃縮血小板，采用單產或HLA相合的血小板輸註可提高療效。反復輸血者宜應用去鐵胺排鐵治療。
10.雄激素 為治療慢性再障首選藥物。常用雄激素有四類：①17α-烷基雄激素類：如司坦唑(康力龍，Stanozolone)、甲氧雄烯醇酮、羥甲烯龍(oxymetholonE)、氟甲睪酮(fluoxymetholonE)、大力補(Dianabol)等;②睪丸素酯類：如丙酸睪酮、庚酸睪酮、環戊丙酸睪酮、十一酸睪酮(安雄)和混合睪酮酯(丙酸睪酮、戊酸睪酮和十一烷酸睪酮)又稱"巧理寶";③非17α-烷基雄激素類：如苯丙酸諾龍和葵酸諾龍等;④中間活性代謝產物：如本膽脘醇酮和達那唑(Danazol)等。睪酮進入體內，在腎組織和巨噬細胞內，通過5α-降解酶的作用，形成活力更強的5α-雙氫睪酮，促使腎臟產生紅細胞生成素，巨噬細胞產生粒巨噬細胞集落刺激因子;在肝臟和腎髓質內存在5β-降解酶，使睪酮降解為5β-雙氫睪酮和本膽烷醇酮，後兩者對造血幹細胞具有直接刺激作用，促使其增殖和分化。
因此雄激素必須在一定量殘存的造血幹細胞基礎上，才能發揮作用，急性、嚴重再障常無效。慢性再障有一定的療效，但用藥劑量要大，持續時間要長。丙酸睪丸酮50～100Mg/d肌肉註射，康力龍6～12mg/D口服，安雄120～160mg/d口服，巧理寶250mG每周二次肌肉註射，療程至少6個月以上。
國內報告的有效率為34.9%～81%，緩解率19%～54%。紅系療效較好，一般治後一個月網織紅細胞開始上升，隨後血紅蛋白上升，2個月後白細胞開始上升，但血小板多難以恢復。部分患者對雄激素有依賴性，停藥後復發率達25%～50%。復發後再用藥，仍可有效。丙酸睪酮的男性化副作用較大，出現痤瘡、毛發增多、聲音變粗、女性閉經、兒童骨成熟加速及骨骺早期融合，且有一定程度的水鈉瀦留。丙睪肌註多次後局部常發生硬塊，宜多處輪換註射。17α烷基類雄激素男性化副反應較丙睪為輕，但肝臟毒性反應顯著大於丙睪，多數病人服藥後出現谷丙轉氨酶升高，嚴重者發生肝內膽汁瘀積性黃疸，少數甚至出現肝血管肉瘤和肝癌，但停藥後可消散。
11.造血細胞因子和聯合治療 再障是造血幹細胞疾病引起的貧血，內源性血漿EPO水平均在500u/L以上，采用重組人EPO治療再障必需大劑量才可能有效，一般劑量是不會取得任何效果。重組人集落刺激因子包括G-CSF、GM-CSF或IL-3治療再障對提高中性粒細胞，減少感染可能有一定效果，但對改善貧血和血小板減少效果不佳，除非大劑量應用。但造血細胞因子價格昂貴，因此目前僅限於重型再障免疫抑制劑治療時的輔助用藥，如應用ALG/ATG治療重型再障，常因出現嚴重粒細胞缺乏而並發感染，導致早期死亡。若該時合並應用rHG-CSF可改善早期粒缺，降低病死率。聯合治療可提高對重型再障治療效果，包括ALG/ATG和CSA聯合治療，CSA和雄激素聯合治療等，歐洲血液和骨髓移植組采用ALG、CSA、甲基強的松龍和rhG-CSF聯合治療，對重型再障有效率已提高到82%。
12.療效標準 我國現行再障療效標準如下：
(1)基本治愈：貧血、出血癥狀消失，血紅蛋白達到男120g/L、女100g/L以上，白細胞達到4×109/L以上，血小板達到80×109/L以上，隨訪1年以上無復發。
(2)緩解：貧血、出血癥狀消失，血紅蛋白達到男120g/L、女l00g/L，白細胞3.5×109/L左右，血小板也有一定程度恢復，隨訪3個月病情穩定或繼續進步者。
(3)明顯進步：貧血、出血癥狀明顯好轉，不輸血，血紅蛋白較治療前1個月內常見值增長30g/L以上，並維持3個月不降。
(4)無效：經充分治療後癥狀、血象不能達到明顯進步者。
4.免疫抑制劑
(1)抗胸腺細胞球蛋白(ATG)和抗淋巴細胞球蛋白(ALG)：抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白由被免疫的動物馬和兔的血清提取制備。在歐洲，用人胸導管淋巴細胞做抗原制備抗胸腺細胞球蛋白。在美國，用手術中切除的兒童胸腺細胞制備抗胸腺細胞球蛋白。抗淋巴細胞球蛋白活性用體外溶解淋巴細胞的溶解單位表示，抗胸腺細胞球蛋白用毫克(mg)表示。20世紀60年代以來發現抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白治療再障有效後，有關文獻報道很多，綜合北美和歐洲報告，約半數再障患者應用抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白後有血液學改善，多為不依賴輸血和中性粒細胞增加而減少瞭感染。有效率依判斷標準不同在20%～55%不等。病毒感染相關及藥物相關的再障對抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白同樣有效，並用大劑量腎上腺皮質激素或雄激素並不能提高療效。抗胸腺細胞球蛋白應用的療效在幾個月後出現，可能全面改善血象，有時血小板、紅細胞改善較白細胞晚。通常粒細胞計數恢復在治療1～2個月後出現，多在2～3個月內患者不需再輸血，在3個月後仍可能有繼續改善。患者應用抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白後長生存期與治療後3個月患者的好轉程度明顯相關。抗淋巴細胞球蛋白療效可能與疾病程度特別是白細胞減少程度呈負相關。
抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白有3個主要毒性反應：即刻過敏反應、血清病和一過性血細胞計數減少。發熱、寒戰、蕁麻疹樣皮疹在應用第1～2天常見，應用抗組胺藥物和退熱藥可控制。嚴重過敏反應罕見，但可致命。應用原液50μg/ml 抗胸腺細胞球蛋白做皮試，如立即出現風團和紅斑常預示全身應用時有可能出現嚴重反應。過敏患者應采用脫敏療法註射抗胸腺細胞球蛋白，先從皮內、皮下然後再靜脈註射並同時逐漸提高劑量。一般在應用抗胸腺細胞球蛋白的最初2周內加用中等劑量腎上腺皮質激素，常為潑尼松(強的松)1mg/(kg d)，以減輕血清病發生。抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白使用劑量據兔和馬血清種類不同為5～50 mg/kg，療程為4～28天。歐洲常用劑量為40mg/(kg d)，連用4天，這樣在血循環中的ALG水平在宿主產生抗體時已降到很低水平，故短療程易於應用，血清病發生少，而療效與長療程方案相等。
抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白為一種對淋巴細胞特異的混合抗體，其抗體可針對抗原CD2、CD3 、CD5、CD8 、CD25(IL-2受體)和HLA-DR陽性的T淋巴細胞，有直接毒害作用。體外ALG可抑制T細胞增生，阻滯IL-2和IFN-γ產生及降低IL-2受體表達。ATG可誘導Fas介導的T細胞凋亡。再障患者靜註ATG和淋巴細胞球蛋白後，血循環中淋巴細胞降至用前10%以下，淋巴細胞減少可持續至停藥後幾天。雖然至停藥3個月時淋巴細胞可恢復至用藥前水平，但出現療效患者激活的淋巴細胞可持續維持在低水平，提示抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白持續抑制T細胞是再障患者產生療效的原因。抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白還可促進外周血單個核細胞生成IL-2和造血因子，如GM-CSF和IL-3。同時抗胸腺細胞球蛋白可與骨髓中造血前體細胞結合，有一定刺激造血作用。目前，尚無可信方法來預測再障患者對抗胸腺細胞球蛋白或抗淋巴細胞球蛋白的療效。
(2) 環孢素(環孢素A)：環孢素治療再障與抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白療效相當，其最適劑量尚無定論。美國常用大劑量環孢素，成人12mg/(kg d)，兒童15mg/(kg d)，同時其劑量按血漿CsA和血肌酐濃度調整。歐洲采用小劑量，成人3～7mg/(kg d)，報道療效與大劑量相等，血液學改善常在用藥數周和數月後出現，療程為6個月，一些患者需用維持治療。緩解常為持續性，但部分患者停藥後可復發，但再度應用環孢素大多數仍有效。
環孢素的主要毒性反應為高血壓和氮質血癥，其次為多毛和牙齦增生。環孢素可引起慢性腎病，常在年齡大患者出現，其特點為腎間質纖維化和腎小管萎縮，因而血清肌酐水平上升是減少劑量的指征。環孢素引起腎臟病變大多為可逆性，停藥後可恢復。環孢素特別是與腎上腺皮質激素並用時可使患者處於一過性免疫缺陷狀態，易發生條件致病菌感染，臨床應予以註意。
(3)聯合或加強免疫抑制治療：
①聯合應用溶解淋巴細胞藥物(如抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白)：與阻斷淋巴細胞功能的藥物(如環孢素)是合理的方案。德國最早進行環孢素合並ALG與抗淋巴細胞球蛋白單獨應用的臨床隨機試驗，結果3～6個月後，血液學改善率和完全緩解率分別為65%對39%，70%對46%。歐洲多中心聯合應用環孢素與抗淋巴細胞球蛋白，結果1年血液學改善率為80%，有效患者5年生存率為80%～90%。加強的免疫抑制治療證明對於白細胞<0.2×109/L者及兒童是有益的。
其他加強的免疫抑制方案有重復應用抗胸腺細胞球蛋白或抗淋巴細胞球蛋白。美國多中心臨床試驗，延長抗胸腺細胞球蛋白療程至28天，完全緩解率較10天療程組增加。此外，一些臨床試驗證明抗淋巴細胞球蛋白並用大劑量甲潑尼龍(甲基強的松龍)有效率明顯增加。最近亦有人報告用大劑量環磷酰胺45mg/(kg d)，4天一療程，不用造血幹細胞支持，其療效與環孢素相當，有效者血象正常，無復發，亦不伴有抗淋巴細胞球蛋白的晚期並發癥。但用環磷酰胺其全血細胞減少時間及中性粒減少時間明顯延長。大劑量環磷酰胺治療再障值得進一步研究。
②腎上腺皮質激素：小劑量可的松治療再障無效。中等劑量潑尼松(強的松)1 mg/(kg d)常用於預防抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白治療中的血清病反應。大劑量甲潑尼龍(甲基強的松龍)方案[20mg/(kg d)第1～3天，10mg/(kg d)第4～7天，5mg/(kg d)第8～21天，1mg(/kg d)第21～30天，然後用維持治療]可能對部分再障患者，尤其是剛確診的患者有效，但療效不如抗胸腺細胞球蛋白和抗淋巴細胞球蛋白。
③免疫抑制治療的遠期療效和晚期並發癥免疫抑制治療後再障復發相當常見：歐洲一組719例患者，358例治療有效，14年實際復發率為35%，且往往是免疫抑制劑療效出現早者復發率高，但僅一半復發者再用免疫抑制劑治療仍有效，可能反映再障作為一種慢性免疫性疾病不可能僅用一個療程即治愈。免疫抑制劑適用於年齡大於40歲或無合適供髓者的嚴重型再障。最常用的是抗胸腺球蛋白(ATG)和抗淋巴細胞球蛋白(ALG)。其機理主要可能通過去除抑制性T淋巴細胞對骨髓造血的抑制，也有認為尚有免疫刺激作用，通過產生較多造血調節因子促進幹細胞增殖，此外可能對造血幹細胞本身還有直接刺激作用。劑量因來源不同而異，馬ALG10～15mg/(kg·d)，兔ATG2.5～4.0mg/(kg·D)，共5天，用生理鹽水稀釋後，先皮試，然後緩慢從大靜脈內滴註，如無反應，則全量在8～12小時內滴完;同時靜滴氫化考的松，1/2劑量在ALG/ATG滴註前，另1/2在滴註後用。患者最好給予保護性隔離。為預防血清病，宜在第5天後口服強的松1mg/(kg·d)，第15天後減半，到第30天停用。不宜應用大劑量腎上腺皮質激素，以免引起股骨頭無菌性壞死。療效要1個月以後，有的要3個月以後才開始出現。嚴重型再障的有效率可達40%～70%，有效者50%可獲長期生存。不良反應有發熱、寒顫、皮疹等過敏反應，以及中性粒細胞和血小板減少引起感染和出血，滴註靜脈可發生靜脈炎，血清病在治療後7～10天出現。環孢菌素A(CSA)也是治療嚴重型再障的常用藥物，由於應用方便、安全，因此比ALG/ATG更常用，其機理可能選擇性作用於T淋巴細胞亞群，抑制T抑制細胞的激活和增殖，抑制產生IL-2和γ幹擾素。劑量為10～12mg/(kg·d)，多數病例需要長期維持治療，維持量2～5mg/(kg·d)。對嚴重再障有效率也可達50%～60%，出現療效時間也需要1～2月以上。不良反應有肝腎毒性作用、多毛、牙齦腫脹、肌肉震顫，為安全用藥宜采用血藥濃度監測，安全有效血濃度范圍為300～500ng/ml。現代免疫抑制劑治療嚴重型再障療效已可和骨髓移植相近，但前者不能根治，且有遠期並發癥，如出現克隆性疾病，包括MDS、PNH和白血病等。
最嚴重的晚期並發癥為血液系統克隆性疾病，包括PNH、MDS和AML。常在免疫抑制治療後幾年內發生，很可能這些克隆性疾病不是單純由免疫抑制引起，部分可能歸因於再障本身自然病程的結果。在一組用免疫抑制劑治療，223例獲長生存期患者，19例轉為PNH，11例轉為MDS，其中5例以後轉為AML。
5.免疫抑制治療與骨髓移植比較 免疫抑制治療與骨髓移植均能有效治療再障，二者比較各有利弊。骨髓移植優點是有治愈的可能，但其不利之處為費用昂貴，移植中有嚴重並發癥和死亡危險，特別在年齡較大者並發嚴重GVHD可致命，遠期有並發腫瘤的危險。此外，患者如無同胞兄弟，尋找HLA配型相合供者需耗費時間，且常難以成功。免疫抑制治療優點為簡便易行，初治費用較低，但其缺點是許多病人血象達不到正常值，且有較高的復發率及晚期並發克隆性疾病危險。歐洲大宗病例回顧性分析：5年生存率免疫抑制治療為75%，而骨髓移植為77%，年輕且中粒<0.4×109/L，及小於10歲兒童的再障患者，移植療效較好，而>40歲的患者，免疫抑制療效較好，中間年齡段患者，如其中粒<0.3×109/L者，移植療效優於免疫抑制治療。
6.雄激素 雄激素治療中度獲得性再障和體質性再障有效，雄激素在體內還原為5α和5β雙氧睪酮，可分別起到促進腎臟紅細胞生成素分泌增加和增加紅系祖細胞對EPO反應作用，從而促進造血。但重度再障的對照試驗表明雄激素無效。雄激素與免疫抑制劑合用並不能增加有效率。歐洲試驗表明伴有重度中粒減少的女性再障患者應用雄激素生存期有一定延長;亞洲和墨西哥及國內，雄激素治療再障十分普遍，不同劑量方案報告有效率為35%～60%，療程為6個月，血紅蛋白增加較白細胞和血小板明顯。膽汁淤積和轉氨酶增高是其常見並發癥，大多為可逆。見表3。
7.中醫中藥 中醫研究重型再障多辨證為陰虛，普通型再障分陽虛、陰陽兩虛、陰虛三型。治療多以補腎為主，補氣為輔。常用補腎陰藥為生地元參、知田、黃柏、黃芪、山桅、枸杞子、女貞子、首烏、阿膠等。補腎陽藥為熟地、附子、肉桂、蓯蓉、當歸、仙矛、仙靈脾等。中醫對普通型、慢性再障有較好療效。近年提出清熱解毒涼血法對重癥再障有一定療效。
8.造血生長因子 造血生長因子通過直接刺激殘餘造血幹/祖細胞促進骨髓恢復或者通過提高造血細胞功能，使患者延長生存期以等待其他治療藥物出現療效。G-CSF和莫拉司亭(GM-CSF)可刺激髓系造血前體細胞增生而使中性粒細胞增加，減少再障患者嚴重致命感染的發生率，但常需維持註射。最常見的即刻副作用為細胞因子流感樣綜合征和骨痛。日本一回顧性用G-CSF和莫拉司亭(GM-CSF)治療再障報告，長期應用可導致晚期並發單體7染色體綜合征，但這一結果未得到歐洲和美國研究證實。IL-1、IL-3、IL-6和幹細胞因子治療難治性再障的試驗性報告，顯示IL-1對於再障無效，且臨床應用毒性大;IL-3可以增加中性粒細胞，部分患者血小板亦增高，但有明顯副作用;IL-6因其引起嚴重出血和加重貧血而中途試驗終止。大劑量EPO可提高部分再障患者的血紅蛋白。免疫抑制劑與G-CSF和莫拉司亭(GM-CSF)合用，在疾病早期可提高中性粒細胞，減少嚴重感染發生率。在歐洲加強免疫抑制及G-CSF和莫拉司亭(GM-CSF)並用，報告可提高療效，延長生存期。但細胞因子的明確作用尚需較大病例數的隨機對照試驗證實。
9.支持療法 凡有可能引起骨髓損害的物質均應設法去除，禁用一切對骨髓有抑制作用的藥物。積極做好個人衛生和護理工作。對粒細胞缺乏者宜保護性隔離，積極預防感染。輸血要掌握指征，準備做骨髓移植者，移植前輸血會直接影響其成功率，尤其不能輸傢族成員的血。一般以輸入濃縮紅細胞為妥。嚴重出血者宜輸入濃縮血小板，采用單產或HLA相合的血小板輸註可提高療效。反復輸血者宜應用去鐵胺排鐵治療。
10.雄激素 為治療慢性再障首選藥物。常用雄激素有四類：①17α-烷基雄激素類：如司坦唑(康力龍，Stanozolone)、甲氧雄烯醇酮、羥甲烯龍(oxymetholonE)、氟甲睪酮(fluoxymetholonE)、大力補(Dianabol)等;②睪丸素酯類：如丙酸睪酮、庚酸睪酮、環戊丙酸睪酮、十一酸睪酮(安雄)和混合睪酮酯(丙酸睪酮、戊酸睪酮和十一烷酸睪酮)又稱"巧理寶";③非17α-烷基雄激素類：如苯丙酸諾龍和葵酸諾龍等;④中間活性代謝產物：如本膽脘醇酮和達那唑(Danazol)等。睪酮進入體內，在腎組織和巨噬細胞內，通過5α-降解酶的作用，形成活力更強的5α-雙氫睪酮，促使腎臟產生紅細胞生成素，巨噬細胞產生粒巨噬細胞集落刺激因子;在肝臟和腎髓質內存在5β-降解酶，使睪酮降解為5β-雙氫睪酮和本膽烷醇酮，後兩者對造血幹細胞具有直接刺激作用，促使其增殖和分化。
因此雄激素必須在一定量殘存的造血幹細胞基礎上，才能發揮作用，急性、嚴重再障常無效。慢性再障有一定的療效，但用藥劑量要大，持續時間要長。丙酸睪丸酮50～100Mg/d肌肉註射，康力龍6～12mg/D口服，安雄120～160mg/d口服，巧理寶250mG每周二次肌肉註射，療程至少6個月以上。
國內報告的有效率為34.9%～81%，緩解率19%～54%。紅系療效較好，一般治後一個月網織紅細胞開始上升，隨後血紅蛋白上升，2個月後白細胞開始上升，但血小板多難以恢復。部分患者對雄激素有依賴性，停藥後復發率達25%～50%。復發後再用藥，仍可有效。丙酸睪酮的男性化副作用較大，出現痤瘡、毛發增多、聲音變粗、女性閉經、兒童骨成熟加速及骨骺早期融合，且有一定程度的水鈉瀦留。丙睪肌註多次後局部常發生硬塊，宜多處輪換註射。17α烷基類雄激素男性化副反應較丙睪為輕，但肝臟毒性反應顯著大於丙睪，多數病人服藥後出現谷丙轉氨酶升高，嚴重者發生肝內膽汁瘀積性黃疸，少數甚至出現肝血管肉瘤和肝癌，但停藥後可消散。
11.造血細胞因子和聯合治療 再障是造血幹細胞疾病引起的貧血，內源性血漿EPO水平均在500u/L以上，采用重組人EPO治療再障必需大劑量才可能有效，一般劑量是不會取得任何效果。重組人集落刺激因子包括G-CSF、GM-CSF或IL-3治療再障對提高中性粒細胞，減少感染可能有一定效果，但對改善貧血和血小板減少效果不佳，除非大劑量應用。但造血細胞因子價格昂貴，因此目前僅限於重型再障免疫抑制劑治療時的輔助用藥，如應用ALG/ATG治療重型再障，常因出現嚴重粒細胞缺乏而並發感染，導致早期死亡。若該時合並應用rHG-CSF可改善早期粒缺，降低病死率。聯合治療可提高對重型再障治療效果，包括ALG/ATG和CSA聯合治療，CSA和雄激素聯合治療等，歐洲血液和骨髓移植組采用ALG、CSA、甲基強的松龍和rhG-CSF聯合治療，對重型再障有效率已提高到82%。
12.療效標準 我國現行再障療效標準如下：
(1)基本治愈：貧血、出血癥狀消失，血紅蛋白達到男120g/L、女100g/L以上，白細胞達到4×109/L以上，血小板達到80×109/L以上，隨訪1年以上無復發。
(2)緩解：貧血、出血癥狀消失，血紅蛋白達到男120g/L、女l00g/L，白細胞3.5×109/L左右，血小板也有一定程度恢復，隨訪3個月病情穩定或繼續進步者。
(3)明顯進步：貧血、出血癥狀明顯好轉，不輸血，血紅蛋白較治療前1個月內常見值增長30g/L以上，並維持3個月不降。
(4)無效：經充分治療後癥狀、血象不能達到明顯進步者。
藥療是根本，而食療能輔助藥物的治療，那麼再生障礙性貧血的食療和飲食又是怎麼樣的？
藥品查詢(一)血象 呈全血細胞減少，貧血屬正常細胞型，亦可呈輕度大紅細胞。紅細胞輕度大小不一，但無明顯畸形及多染現象，一般無幼紅細胞出現。網織紅細胞顯著減少。少數病例早期可僅有一系或二系細胞減少，貧血較重，以重度貧血(Hb 30～60g/L)為主，多為正細胞正色素性貧血，少數為輕、中度大細胞性貧血。紅細胞形態無明顯異常，網織紅細胞絕對值減少，急性再障網織紅細胞比例小於1%。中性粒細胞、嗜酸性粒細胞、單核細胞、淋巴細胞絕對值減少，其中中性粒細胞減少尤明顯，急性再障均低於0.5×109/L。血小板不僅數量少，而且形態較小，可致出血時延長，血管脆性增加，血塊回縮不良。急性再障血小板常低於10×109/L。
(二)骨髓象 急性型呈多部位增生減低或重度減低，三系造血細胞明顯減少，尤其是巨核細胞和幼紅細胞;非造血細胞增多，尤為淋巴細胞增多。慢性型不同部位穿刺所得骨髓象很不一致，可從增生不良到增生象，但至少要有一個部位增生不良;如增生良好，晚幼紅細胞(炭核)比例常增多，其核不規則分葉狀，呈現脫核障礙，但巨核細胞明顯減少。骨髓塗片肉眼觀察油滴增多，骨髓小粒鏡檢非造血細胞和脂肪細胞增多，一般在60%以上。
(三)骨髓活組織檢查和放射性核素骨髓掃描 由於骨髓塗片易受周圍血液稀釋的影響，有時一、二次塗片檢查是難以正確反映造血情況，而骨髓活組織檢查對估計增生情況優於塗片，可提高診斷正確性。硫化99m锝或氯化111銦全身骨髓γ照相可反映全身功能性骨髓的分佈，再障時在正常骨髓部位的放射性攝取低下甚至消失，因此可以間接反映造血組織減少的程度和部位。
(四)其他檢查 造血祖細胞培養不僅有助於診斷，而且有助於檢出有無抑制性淋巴細胞或血清中有無抑制因子。成熟中性粒細胞堿性磷酸酶活力增高，血清溶菌酶活力減低。抗堿血紅蛋白量增多。染色體檢查除Fanconi貧血染色體畸變較多外，一般再障屬正常，如有核型異常須除外骨髓增生異常綜合征。
1.骨髓超微結構 慢性再障紅系顯示明顯病態造血，幼稚紅細胞膜呈菊花樣改變，細胞質有較多空泡，核膜間腔擴張，異形紅細胞明顯增多占90%左右，上述改變在急性再障少見。
2.造血祖細胞培養 粒、單核系祖細胞(CFU-GM)、紅系祖細胞(BFU-E、CFU-E)及巨核系祖細胞(CFU-Meg)均減少。急性再障成纖維祖細胞(CFU-F)亦減少，慢性再障半數正常，半數減少。中性粒細胞堿性磷酸酶(N-ALP) 再障中性粒細胞生成存在質的異常，致骨髓及外周血N-ALP顯著增高，病情改善後N-ALP可恢復正常。
3.造血生長因子(HGF) 急性再障無明顯增高。慢性再障血清粒細胞或粒-巨噬細胞集落刺激因子(G/GM-CSF)增加，患者尿及血漿紅細胞生成素水平顯著增高，可達正常的500～1000倍。鐵代謝，血清鐵結合蛋白飽和度增加，血漿59Fe清除時間延長，骨髓對59Fe攝入減少，紅系轉鐵蛋白攝入量低於正常。鐵摻入循環紅細胞量也減少，患者因常需輸血(每400ml紅細胞含鐵200～250mg)故鐵攝入量增加，而排鐵無相應增加，24h尿鐵僅1mg，致血清鐵、骨髓細胞內外鐵、肝脾等臟器儲存鐵均增加。
4.紅細胞內遊離原卟啉(FEP) 急性再障因骨髓嚴重受損，紅細胞內遊離原卟啉利用較少，可輕度增高。慢性再障可能由於血紅素生化合成障礙致FEP明顯增加。
5.紅細胞膜變異 紅細胞膜蛋白組分電泳分析顯示再障帶4.2蛋白減少，帶5及4.1蛋白明顯增多。與紅細胞膜的完整性與變形性有關。
6.紅細胞生存期及其破壞部位 用51Cr標記紅細胞檢測慢性再障紅細胞外表半生存時間，縮短者占61%，脾定位指數增高者占48%，脾死亡指數增高者占26%。對選擇脾切除和估計療效有重要意義。
7.免疫功能 急性再障SK-SD及OT試驗反應均顯著減低，慢性再障輕度減低。急性再障T細胞絕對值明顯減低，早期及成熟B細胞數明顯減低，淋巴細胞對ConA刺激轉化率減低，對PHA轉化反應偏低，3H-TdR摻入明顯減低。說明急性再障T及B細胞都嚴重受累，提示全能造血幹細胞受損。慢性再障T細胞數正常，早期及成熟B細胞數減低，淋巴細胞對ConA及PHA刺激轉化反應率增高，3H-TdR摻入輕度減低。說明慢性再障主要是B細胞受累，損害主要在髓系祖細胞階段。
再障主要應與以下疾病鑒別。
1.陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH) 與陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥不發作型鑒別較困難。但本病出血、感染均較少、較輕，網織紅細胞絕對值大於正常，骨髓多增生活躍，幼紅細胞增生較明顯，含鐵血黃素尿試驗(Ruos)可陽性，酸化血清溶血試驗(Ham)和蛇毒試驗(CoF)多陽性，紅細胞微量補體敏感試驗(mCLST)，CD55、CD59等可檢出PNH紅細胞，N-ALP減少，血漿及紅細胞膽堿酯酶明顯減少。
2.骨髓增生異常綜合征(MDS) 與MDS中的難治性貧血(RA)鑒別較困難。但本病以病態造血為特征，外周血常顯示紅細胞大小不均，易見巨大紅細胞及有核紅細胞、單核細胞增多，可見幼稚粒細胞和畸形血小板。骨髓增生多活躍，有二系或三系病態造血，巨幼樣及多核紅細胞較常見，中幼粒增多，核漿發育不平衡，可見核異常或分葉過多。巨核細胞不少，淋巴樣小巨核多見，組化顯示有核紅細胞糖原(PAS)陽性，環狀鐵粒幼細胞增多，小巨核酶標陽性。進一步可依據骨髓活檢，白血病祖細胞培養(CFU-L)、染色體、癌基因等檢查加以鑒別。
3.急性造血功能停滯常由感染和藥物引起，兒童與營養不良有關 起病多伴高熱，貧血重，進展快，多誤診為急性再障。下列特點有助於鑒別：①貧血重，網織紅細胞可為0，伴粒細胞減少，但血小板減少多不明顯，出血較輕;②骨髓增生多活躍，二系或三系減少，但以紅系減少為著，片尾可見巨大原始紅細胞;③病情有自限性，不需特殊治療，2～6周可恢復;④血清銅顯著增高，紅細胞銅減低。
4.骨髓纖維化(MF) 慢性病例常有脾大，外周血可見幼稚粒細胞和有核紅細胞，骨髓穿刺多次幹抽，骨髓活檢顯示膠原纖維和(或)網狀纖維明顯增生。
5.急性白血病(AL) 特別是低增生性AL可呈慢性過程，肝、脾、淋巴結腫大，外周血全血細胞減少，骨髓增生減低，易與再障混淆。應仔細觀察血象及多部位骨髓象，可發現原始粒、單、或原始淋巴細胞明顯增多。骨髓活檢也有助於明確診斷。
6.惡性組織細胞病(MH) 常伴有非感染性高熱，進行性衰竭，肝、脾、淋巴結腫大，黃疸、出血較重，外周血全血細胞明顯減少，可見異常組織細胞。多部位骨髓檢查可找到異常組織細胞，常有吞噬現象。
7.純紅細胞再生障礙性貧血 溶血性貧血的再障危象和急性造血停滯，可呈全血細胞減少，起病急，有明確誘因，去除後可自行緩解，後者骨髓象中可出現巨原紅細胞。慢性獲得性純紅再障如有白細胞和血小板輕度減少，需註意和慢性再障作鑒別。
8.其他 需除外的疾病有：純紅細胞再障、巨幼細胞貧血、骨髓轉移癌、腎性貧血、脾功能亢進等。
1.出血 血小板減少所致出血常常是患者就診的主要原因，同時也是並發癥，表現為皮膚淤點和淤斑、牙齦出血和鼻出血。在年輕女性可出現月經過多和不規則陰道出血。嚴重內臟出血如泌尿道、消化道、呼吸道和中樞神經出血少見，且多在病程晚期。患者出現嚴重鼻出血、視物不清、頭痛、惡心嘔吐，常是致命性顱內出血先兆表現，臨床要充分予以註意。
2.貧血 紅細胞減少所致貧血常為逐漸發生，患者出現乏力、活動後心悸、氣短、頭暈、耳鳴等癥狀。患者血紅蛋白濃度下降較緩慢，多為每周降低10g/L左右。少數患者因對貧血適應能力較強，癥狀可較輕與貧血嚴重時合並貧血性心臟病。
3.感染 白細胞減少所致感染為再障最常見並發癥。輕者可以有持續發熱、體重下降、食欲不振，重者可出現嚴重系統性感染，此時因血細胞低使炎癥不能局限，常缺乏局部炎癥表現，嚴重者可發生敗血癥，感染多加重出血而導致死亡。
再生障礙性貧血並發癥除出現感染、內臟出血外，慢性型病例，由於長期貧血，晚期可發生貧血性心臟病。如輸血過多，達10000毫升以上者，可發生血色病。