小兒再生障礙性貧血介紹
原因
(一)發病原因
1.病因
(1)先天性(體質性)或遺傳性： ①Fanconi貧血。 ②先天性角化不良癥(dyskeratosis congenita)。 ③Shwachman-Diamond綜合征本征，為伴有胰腺功能不良的先天性再障。 ④網狀組織增生不良癥(reticular dysgenesis)。 ⑤無巨核細胞性血小板減少征(amegakaryocytic thrombocytopenia)。 ⑥傢族性再障(familal aplastic anemia)。 ⑦白血病前期，骨髓增生異常綜合征，7號染色體單體。 ⑧非血液學綜合征如Down，Dubowitz，Seckel綜合征等。
先天性再生障礙性貧血偶見於同胞兄妹中，提示先天性再生障礙性貧血為遺傳性疾病。僅不足10%患者有傢族史其餘多數患者呈散發性。1/3患者為常染色體顯性遺傳，其餘為隱性遺傳。
(2)獲得性：
特發性：原因不明，多見於青壯年。雖然原因未明，但在有些病兒不能完全排除接觸有害的化學或物理因素的可能性，因為時間較長多已被傢長或病兒遺忘。
繼發性：
①藥物因素：已有幾十種藥物引起再障的報道，但其中以氯黴素為最多。藥物引起再障機理可能由於： A.毒性反應：這與劑量大小有關，多數可逆。任何人皆可發生骨髓損害。各種細胞毒藥物，例如治療惡性腫瘤與白血病藥物如氮芥、環磷酰胺、6-巰基嘌呤、阿糖胞苷、氨甲喋呤和阿黴素等。有些有機溶質如苯等也能導致骨髓生血障礙。 B.個體特敏性：其與藥物劑量相關性差，常不可逆。這些物品中多為藥物，最常見的如氯黴素，此外，某些止痛藥如保泰松和氨基比林，抗癲癇藥如苯妥英鈉和三甲雙酮，抗瘧藥如阿的平，其他如化肥、染料和殺蟲劑等。對此類敏感者也可引起再障礙性貧血。
②化學因素：如苯、油漆、汽油、農藥等也與再障發生有關。
③物理因素：各種電離輻射。屬於這類的如X射線、放射性物質或核爆炸的電離輻射。
④感染因素：急、慢性感染，包括細菌(傷寒等)、病毒(肝炎、EBV、CMV、B19等病毒)、寄生蟲(瘧原蟲等)。
⑤ 其他：陣發性睡眠性血紅蛋白尿、骨髓增生異常綜合征、白血病前期等。
(二)發病機制
尚不完全明瞭，根據近年來的研究，再障的發生主要是骨髓造血微環境的改變和幹細胞受損。
1.多能造血幹細胞缺乏或缺陷 病兒CD34 細胞數量明顯減少，造血幹細胞增殖能力下降。動物實驗和病人骨髓幹細胞培養發現90%以上的培養集落形成單位(CFU-C)低於正常值，紅系爆發集落形成單位(BFU-E)和(CFU-E)亦低於正常。並發現CHU-C形成的細胞叢/集落比值升高，提示CFU-C的自我更新和增殖能力受損。進一步研究發現，再障病兒的造血幹細胞對造血生長因子(HGFs)反應性降低。
2.造血微環境缺陷 造血微環境包括骨髓的微循環和基質。正常骨髓微環境是維持正常造血的必要條件。實驗證明當骨髓微循環遭到破壞，即使輸入幹細胞亦不能生長，隻有在微循環重建後才能見到幹細胞的再生。基質細胞可分泌許多生長因子，如幹細胞因子(SCF)、Flt3(為一種造血細胞刺激因子配體)、IL-3、IL-11等，它們能刺激造血細胞增殖、分化等功能。
3.免疫紊亂 細胞免疫和體液免疫紊亂導致造血細胞增殖調節異常。實驗資料提示為數不少的再障病人常有抑制性T(CD3 、CD8 )淋巴細胞增多，輔助性T(CD3 、CD4 )淋巴細胞減少，CD4 /CD8 比值倒置(正常范圍因年齡、性別而有所區別)。Ⅱ-2活力亢進，NK細胞和幹擾素等具有抑制造血幹細胞增殖分化作用的細胞及因子活性增加。體液免疫紊亂也可引起再障的發生，部分再障患兒血漿中可有抗造血細胞抗體存在。上述發病機制在同一個病兒身上可同時存在，也可單獨存在，也可幾種因素同時在不同程度上存在。因此，臨床療效易受到多種因素的影響。
病理改變：骨髓多能幹細胞及微環境受損而產生一系列機能與形態變化，紅髓被脂肪組織所代替，可見網狀細胞、淋巴細胞、漿細胞和嗜堿組織細胞。巨核細胞不易發現，粒細胞系和幼紅細胞系均明顯減少。進一步導致全血細胞減少。最近發現再障病人可有淋巴細胞總數下降，E-玫瑰花結絕對值、皮膚超敏反應和巨噬細胞功能有不同程度降低。急性型尚有裂解素和γ球蛋白減低，故產生再障的原因尚有免疫因素。
症狀
臨床特征
一.臨床癥狀：再障主要臨床癥狀為外周血三系下降所致的貧血、出血和感染，其嚴重程度則主要取決於血紅蛋白、血小板和粒細胞下降的程度，與再障的類型也有一定關系。
二.臨床分型
1.按疾病的發展分：起病急的，病程較短，出血與感染迅速進展。慢性病例病情常起狀，遷延數年，在緩解期貧血與出血可不明顯。
(1)急性再障(重型再障Ⅰ型，SAA-Ⅰ)：急性再障起病急驟，進展快，病情兇險。嚴重感染和顱內出血多為急性再障致死原因。
貧血：呈進行性加重，輸血頻度高，且常出現即使大量輸血仍難以糾正的重度貧血。感染和出血又可加重貧血。由於貧血難以糾正，臨床多有面色蒼白、頭暈、心悸、乏力等明顯缺血缺氧和心功能不全的表現。
嚴重感染：感染原發部位多見於口腔、呼吸道、消化道、皮下軟組織以及肛周組織等。。由於粒細胞減少而反復發生口腔粘膜潰瘍、壞死性口炎及咽峽炎，甚至並發敗血癥，常發生皮下軟組織炎因粒細胞缺乏無法形成膿腫而難以局限，曾有因面部蜂窩組織炎極度腫脹壓迫氣道導致窒息死亡。病原體以革蘭陰性桿菌和金黃色葡萄球菌為主。因常發生醫院內感染，故易出現銅綠假單胞菌，陰溝腸桿菌等耐藥菌株感染。也常因反復應用廣譜抗生素而繼發真菌感染。
出血傾向嚴重：除有皮膚紫癜瘀斑外，兒童常見鼻黏膜大量出血須作臨時鼻腔填塞止血，或因齲齒、換牙和損傷致口腔黏膜滲血不止。病情進展，出血癥狀逐漸加重，甚至出現便血和尿血。肝脾和淋巴結一般不腫大，但在反復輸血後可出現輕度肝脾腫大。顱內出血危及生命，常需輸註大量血小板方有可能控制。
(2)慢性再障(CAA)：起病隱匿，進展緩慢，病程長，外周血象下降未達到重型再障程度。因此，貧血、出血和感染程度不及重型再障嚴重。但由於血象下降程度不一，因此臨床表現差異很大。
貧血、出血、感染較輕：部分輕癥者血象中可僅有一系或二系受累，不必依賴輸血，可以維持基本生活，也無明顯感染和出血傾向。而有少數患者雖然外周血象下降程度未達重型再障水平，但可有明顯依賴輸血者;或明顯感染和出血傾向者。而大多數一般慢性再障的病情處於前二者之間。部分慢性再障者可於病程中出現病情加重，達到重型再障的程度而轉化為慢性重型再障。
(3)慢性重型再障(重型再障-Ⅱ型，SAA-Ⅱ)：慢性再障如病情惡化，隨著病情進展，外周血象下降到一定程度達到重型再障的標準即為慢性重型再障。臨床表現不如急性再障兇險。
貧血：血紅蛋白下降雖較明顯，常達重度貧血程度(<60g/L)，但由於進展緩慢，且病程較長，病人耐受性提高，因此輸血頻度一般低於急性再障。如長期處於重度貧血，兼反復輸血致含鐵血黃素沉積，可導致重要臟器功能損害，對感染和貧血的耐受性下降。如經常反復輸註血小板可誘導產生血小板抗體，使輸註血小板壽命縮短甚至輸註無效。因此，慢性重型再障如病情不能控制或長期無好轉，則最終病死率仍很高。
感染和出血：頻度和程度也常不如急性再障嚴重，一般也較易控制。但如果臨床療效不佳，病情長期未見轉機，則危險性逐年增高。
2.按病因分：
(1)先天性再生障礙性貧血：其特點除全血細胞減少外，尚伴有多發性先天畸形。如頭小畸形，小眼球，斜視;約3/4的病人有骨骼畸形，以橈骨和拇指缺如或畸形最為多見，其次為第一掌骨發育不全、尺骨畸形、皮膚片狀棕色素沉著和咖啡奶油斑(café-aulait spots)耳廓畸形或耳聾。部分病人智力低下。半數以上男孩生殖器發育不全。傢族中有同樣患者。
(2)獲得性再生障礙性貧血：是小兒時期較多見的貧血之一，此類貧血可發生在任何年齡，但以兒童和青春期較多見。，有病毒性肝炎、藥物、化學毒品或射線接觸史。一般無性別差異，繼發於肝炎的病例則男性較多。
三.體格檢查
精神萎靡，倦怠乏力。病兒因長期營養不良可致消瘦，體格發育落後表現。呈不同程度貧血貌(面色、口唇、瞼結膜、甲床等部位蒼白)。常有病兒因不正確的長期使用皮質激素而致藥物性庫欣綜合征的體形和面容。皮膚黏膜可見紫癜，出血傾向嚴重者可見大片瘀斑或皮下血腫，以及齒齦和鼻黏膜滲血。貧血與出血同時存在，但無黃疸。長期依賴輸血者，可出現因含鐵血黃素沉著所致的面色青灰等血色病表現。貧血可致心率增快，心前區收縮期雜音，嚴重者出現心功能不全體征。長期貧血可導致心臟擴大。有內臟出血者，如顱內出血可有相應的顱高壓和神經系統體征。約1/3再生障礙性貧血兒童體檢可及肝臟，於肋下1~3cm。
診斷
1987年第四屆全國再障學術會議修訂的再障診斷標準如下：
① 全血細胞減少，網織紅細胞百分數<0.01,淋巴細胞比例增高。
② 一般無肝、脾腫大。
③ 骨髓檢查顯示至少一部位增生減低或重度減低(如增生活躍，巨核細胞應明顯減少，骨髓小粒成份中應見非造血細胞增多。有條件者應作骨髓活檢等檢查)。
④ 能除外其他引起全血細胞減少的疾病，如陣發性睡眠性血紅蛋白尿、骨髓增生異常綜合癥中的難治性貧血、急性造血功能停滯、骨髓纖維化、急性白血病、惡性組織細胞病等。
⑤一般抗貧血藥物治療無效。
再障的分型診斷標準：
1.急性再障(亦稱重型再障Ⅰ型，SAA-Ⅰ)：血象除血紅蛋白下降較快外，須具備以下3項目中之2項： A.網織紅細胞<1%，絕對值<0.015×1012/L。 B.白細胞總數明顯減少，中性粒細胞絕對值<0.5×109/L。 C.血小板<20×109/L。
骨髓象： A.多部位增生減低，三系有核細胞明顯減少，非造血細胞增多。 B.骨髓小粒空虛，非造血細胞如漿細胞、組織嗜堿細胞及脂肪細胞增多。
2.慢性再障：血象血紅蛋白下降速度較慢，網織紅細胞、白細胞、中性粒細胞及血小板值常較急性再障為高。
骨髓象： A.三系或兩系細胞減少，至少一個部位增生不良。如局灶增生良好，則紅系常見晚幼紅比例增多，巨核細胞明顯減少。 B.骨髓小粒中脂肪細胞及非造血細胞增加。
3.重型再障，發病急，貧血進行性加重，嚴重感染和出血。血象具備下述三項中的兩項：① 網織紅細胞絕對值<15X109/L 。②中性粒細胞<0.5X109/L.。③血小板<20X109/L。
骨髓象：骨髓增生廣泛重度減低。非重型再障指達不到重型再障診斷標準的再障。
4.根據造血祖細胞培養結果分型 此外，尚有依據骨髓造血祖細胞培養的結果將再障分為4型：造血幹細胞缺陷(占50%～60%);T抑制細胞增加(占21.4%～33%);患者血清中抑制因子增加(約21.4%);造血微環境缺陷(約占7.1%)。
飲食保健
療補方
粥類：
山藥龍眼粥 ： 黨參、淮山藥各50克，龍眼肉30克，粳米100克，入鍋加水同煮至稠厚，入白糖適量調味。每日早、晚各1次，連食2周。 主治小兒再生障礙性貧血。
龍蓮糯米粥 ： 龍眼肉7個，蓮子肉(去皮心)30粒，血糯米50克，共煮粥。分2～3次僅服完，可稍加白糖，連服1個月。 主治小兒再生障礙性貧血。
羊骨糯米粥 ： 羊脛骨l-2根敲碎，與紅棗10個、糯米75克共置鍋內煮粥。尿2次/日，30日/療程，亦可隔日服1次。 主治小兒再生障礙性貧血。
赤小豆紅棗粥 ： 赤小豆50克、紅糯米100克入鍋煮熟後，投紅棗50克同煮至稠，白糖適量調味。每日早、晚各1次，溫服，連食2周。 主治小兒再生障礙性貧血。
荔枝粥 ： 幹荔枝肉30克。山藥10克置鍋內，加水適量，煮爛時入粳米200煮成粥。分早、晚2次食，連服1個月。主治小兒再生障礙性貧血。
豬肝紅糯米粥 ： 豬肝50克切碎，以豆油適量偏炒。紅糯米100克入鍋煮稠粥，調入豬肝煮10分鐘，以白糖適量調勻。每日早、晚各1次，溫服，連食1～2周。 主治小兒再生障礙性貧血。
黑木耳紅棗粥 ： 水發黑木耳、紅棗各50克與粳米100克入鍋，同煮熟至稠厚，入麥芽糖50克。每日早、晚各1次溫服，連食1周。 主治小兒再生障礙性貧血。
湯類：
北芪紅棗鵪鶉湯 ： 鵪鶉l～2隻去毛、內臟、腳爪，北芪10克，紅棗(去核)5個，生薑1片，同置鍋內，加清水適量，武火煮沸後改文火煲2小時，調味食。 功能補氣養血，健脾益胃。主治小兒氣虛血少;癥見臉色蒼白無華，懶言少動，頭暈時作，食少神疲，易汗出，時心悸，易疲勞，腦力差。
豬肝菠菜湯 ： 豬肝30克(切薄片)，菠菜100克，同入煮沸的水中，煮沸數分鐘後，加食鹽調味食。1次/日。 主治年長兒童再生障礙性貧血。
豬胚骨紅棗湯 ： 鮮豬腔骨100克置鍋內煮2小時，然後投紅棗50克及枸杞子、蓮子各30克共煮1小時，入適量調味品，咸甜均可。每日早、晚各1次，連服l～2周。 主治小兒再生障礙性貧血。
蔥花肉片墨魚湯 ： 瘦豬肉30克切片，用油及調味料拌勻;鮮墨魚100克去骨，斜切片;蔥1莖去須，切蔥花。煮沸適量清水，放鮮墨魚片，煮幾沸後投瘦肉片煮熟，入蔥花再煮熟，調味食。 功能益氣養血，強志健腦。主治小兒貧血;癥見記憶力差，心神不定，健忘，心悸，睡眠欠佳，易疲勞，食無味。
黑木耳紅棗湯 ： 黑木耳30克用溫水泡發，去雜質，然後同紅棗30個共置鍋內，加水適量，文火煮1～2小時取汁，白糖適量調味。連湯分次食服，連服1個月。 主治小兒再生障礙性貧血。
補血瘦肉湯 ： 瘦豬肉60克入沸水，去油沫，入生曬參(或紅參)9克、當歸10克、紅棗20個，文火煮l～2小時，可適當調味。l劑/日，飲湯食肉，連服2～3個月。 主治小兒再生障礙性貧血。
香蕈湯 ： 香蕈9克用溫水泡發後，去根莖，泡發液去沉淀物後與香蕈共煮，可加適量水，文火煮30分鐘，加鹽服食蕈飲湯。1次/日，連服2～3個月。 主治年長兒童再生障礙性貧血。
海參大棗豬胃湯 ： 海參(幹品)50克，大棗10隻，豬胃200克。諸料加水燉服。1劑/日，10日/療程，每個療程間隔3～4日。 主治再生障礙性貧血(註：一方單用海參;一方用海參、雞蛋)。
蓮藕紅棗牛骨湯 ： 牛骨250克斬幾塊;蓮藕150克去節，刮皮;紅棗5個去核。全部用料置鍋內，加清水適量，武火煮沸後改文火煲3小時，調味食。 功能健脾補虛，強筋健骨。主治小兒脾虛血少型貧血;癥見臉色無華，形體瘦弱，神疲乏力，不耐勞，體重不增，不思飲食，大便稀爛。
淮山紅棗紫荊皮湯 ： 淮山藥30克，紅棗10隻，紫荊皮9克，加水適量，文火煎30分鐘取汁飲。1劑/日，分2～3次服，連服2～3個月/療程，按病情需要可服2～3個療程。 主治小兒再生障礙性貧血。
枸杞豆骨湯 ： 生豬骨250克，枸杞子15克，黑豆30克，大棗20個。諸料如水燉至爛熟，調味食。隔日服1次，可長期服。 主治再生障礙性貧血。
菜肴：
加味蜜煎紅棗 ： 紅棗50克用溫水泡發，花生米衣50克包煎，同加水適量，文火煮約1小時後撈出花生米衣，入赤砂糖50克，待糖溶化後收汁。食紅棗，10隻/次，2～3次/日，或以適量力度。 主治小兒再生障礙性貧血。
龍眼蒸雞 ： 童子雞1隻去毛、內臟、頭、腳爪，入沸水鍋中略煮，去血水撈出，與龍眼肉30克入蒸缽。加料酒、蔥、善、食鹽調味，上籠蒸約1小時。分次食。每隔3～4日食1隻雞，連服2～4周。 主治小兒再生障礙性貧血。
芝麻糊 ： 黑芝麻若幹後炒熟研末。芝麻末10～20克/次，加白糖少許、水120毫升煮沸後，再加適量生粉煮成糊食，2次/日。 主治小兒再生障礙性貧血。
豆礬丸 ： 紅棗500克去核入鍋，加水適量，煮熟透去皮留棗肉。黑豆250克碾末後同黑礬60克同置棗肉中，共搗如泥，做成綠豆大的丸子，烘幹。l～2克/次，3次/日，連服2～4周。 主治小兒再生障礙性貧血。
雞血藤飲 ： 雞血藤、黨參各3O克，當歸15克，黃芪、生地各10克，入鍋同煎1小時，去渣取汁，入麥芽糖適量調味。1劑/日，早、晚分服。 主治小兒再生障礙性貧血。
兔肝粉 ： 兔肝若幹剖開烘幹，研細粉。6～12月小兒服2克/次，13～24月小兒服3克/次，25～36月小兒服4克/次，均3次/日，米湯送服。 主治小兒再生障礙性貧血。
薑棗圓肉燉黃鱔 ： 黃鱔1條(約100克)剖凈，去頭、尾，斬段，與龍眼肉12克、紅棗5個(去核)、生薑2片同入燉盅，加沸水適量，加蓋，隔沸水文火煲2小時，調味食。 功能健脾補血。主治小兒脾虛血少;癥見貧血消瘦，臉色萎黃，精神不振，虛弱乏力，少言懶動。
草決明蒸雞肝 ： 草決明10～12克裝入紗佈袋，紮口，放燉盅內，加清水適量浸泡5小時以上。然後入切片的新鮮雞肝2副，隔水燉l～2小時後去草決明，加油、鹽、味精各少許調味溫服。1劑/日，連服7～10日。 功能補肝養血，清熱明目。主治小兒貧血，營養不良等。
核桃豌豆羹 ： 鮮豌豆肉200克用沸水煮熟後搗成泥，核桃仁15克用沸水稍泡去皮後亦搗成泥，共置鍋內，加水適量，煮沸後入白糖，再加藕粉攪周成羹;分次服完，1劑/日，連服2～3周。 主治小兒再生障礙性貧血。
清蒸甲魚 ： 甲魚500克殺死後去雜，黑木耳30克浸泡後塞甲魚腹內，再加料酒、薑片、蔥、食鹽，放水少許隔水文火蒸爛。分次進食。 主治再生障礙性貧血。
藕節煎紅棗 ： 藕節250克置鍋內，加水煮到湯呈黏稠狀，再入紅棗500克同煮。紅棗熟透後，去藕節，加白糖適量，將湯漸漸收幹。吃紅棗5～10隻/次，2次/日，連吃3～6個月。 主治小兒再生障礙性貧血。
護理
治療
1.對繼發性患者來說，關鍵是剔除導致再障的病因。
註意合理用藥。盡可能避免應用氯黴素、解熱鎮痛藥等。嚴格掌握對造血系統有損害的藥物的應用指征，防止濫用對造血系統有損害的藥物，同時在使用過程要定期觀察血象。避免接觸苯等有害化學物質。接觸損害造血系統毒物或放射性物質時，應加強各種防護措施，患者應盡可能減少放射診斷治療次數，避免過多照射發生，並定期進行血象檢查。大力開展防治病毒性肝炎及其他病毒感染。病毒感染與再障發病有密切關系，最常見的是肝炎病毒。再障多繼發於非甲非乙型肝炎，而與甲型肝炎無聯系。臨床發現有些再障患者發病前有感冒病史，說明部分再障可繼發於普通感冒之後。因此，加強體育鍛煉，註意飲食衛生，保持心情舒暢，勞逸結合，增強機體抵抗力，防止感染繼發再障。
2.對先天性患者來說，關鍵是預防患兒的出生
孕期要註意各種不良因素的影響，做好相應的產檢，有傢族史的要進行遺傳咨詢。
3.對於患者，應該預防感染和出血
日常生活中要註意增減衣服，避免受涼。做好各人衛生，保持皮膚清潔，勤洗澡、更衣、剪指甲。居室定時通風，少出入公共場所，外出時戴口罩。註意口腔衛生，餐後睡前漱口。註意肛周清潔。根據病情適當活動，活動時防止滑倒或外傷，以免傷後出血。禁止用硬毛牙刷刷牙，牙簽剔牙，進食宜慢，避免口腔粘膜及牙齦受損。預防鼻腔粘膜幹燥，必要時塗油保護，禁止挖鼻孔，以免損傷鼻腔粘膜，引起出血。註意小便顏色。
保健品查詢小兒再生障礙性貧血中醫治療方法中西醫結合可提高療效。辨證施治或成藥。
① 陰虛型：滋陰補腎，方劑有大菟絲子飲、當歸首烏湯、三膠湯(阿膠、龜板膠、鹿角膠)等。②陽虛型：補腎助陽，方劑有河車大造丸、十四味建中湯等。
③陰陽兩虛型;大菟絲子飲加助陽藥，氣血兩虛者八珍湯、歸脾湯或參芪四物湯加減。成藥有全鹿丸、龜鹿二仙膠等。
中藥材查詢小兒再生障礙性貧血西醫治療方法(一)治療
1.支持療法
要防止外傷引起的出血，適當地進行室外活動。對於粒細胞低於500/mm3的要嚴格隔離。沒有明顯感染的病人，切不可用抗生素預防感染，以免發生菌群紊亂和真菌感染。有感染的病人應做血培養，及其他病灶如鼻咽分泌物、痰或尿培養等，以便采用相應的抗生素。殺菌類抗生素優於抑菌性抗生素。輸血應減少到最低限制，因這種病人病程長，多次輸血易使病兒對紅細胞亞型、白細胞和血小板過敏，而發生嚴重反應。輸血隻適用於貧血較重(血紅蛋白在6g/dl以下)且有缺氧癥狀者。最好輸濃集的紅細胞。出血嚴重的可考慮輸血小板。多次輸全血或血小板都可出現抗血小板抗體，使止知的效果減低;此時應做血小板配型，采用組織型相合的血小板。
2.急性再障(重型再障)的治療
(1)去除病因：首先須去除病因，應仔細詢問病史，追溯發病前半年內曾服用過何種藥物，接觸哪些化學或物理因素和發生過何種感染。立即除去可能引起骨髓損害的病因。
(2)防治感染：急性再障預後兇險，病死率可高達80%以上，死亡的主要原因之一是嚴重感染。因此，積極預防和治療感染是降低死亡率的重要措施。病人應隔離保護，輸註新鮮血漿、人血丙種球蛋白或白細胞懸液，以增加患兒對感染的抵抗力。一旦出現感染，應及早使用強力有效的抗生素。在沒有明確病原體感染之前，通常需要廣譜抗生素、抗真菌藥及抗病毒藥聯合應用。一旦證實瞭感染的病原體及其敏感藥物，則可根據對病原體敏感的藥物進行合理選藥。
(3)防止出血：顱內出血或其他臟器嚴重出血是本病致死的另一重要原因。當血小板計數下降至20×109/L時，出血的機會則大大增加，應積極輸註足量的血小板或新鮮全血，要求使血小板數量至少達到20×109/L以上。血小板成分輸註，從正常人1單位(400～500ml)全血中可提取1個單位血小板血漿，平均含1011個血小板，輸入1個單位血小板/m2能增加1.2萬/μl血小板數。腎上腺皮質激素雖然不能增加血小板的數量，但它們具有改善血管脆性的作用，從而有利於減少出血的機會。
(4)糾正貧血：當病情進展迅速，血紅蛋<40g/L時，有可能出現貧血性心功能衰竭和組織缺氧的表現，應盡快輸血，但輸血速度宜緩慢，以防促進心功能衰竭。
(5)免疫抑制藥治療：目前常用的有以下幾種藥物：
①抗淋巴細胞球蛋白(ALG)或抗胸腺細胞球蛋白(ATG)。A.馬-ATG(H-ATG)每天10mg/kg，或豬-ATG(P-ATG)每天15～20mg/kg，或兔-ATG(R-ATG)每天10mg/kg靜滴，連用5天，或抗淋巴細胞球蛋白(ALG)每天40mg/kg，持續靜滴12h，連用4天。並加用甲潑尼龍(甲基潑尼松龍)每天1mg/kg，靜脈註射。 B.抗淋巴細胞球蛋白(ALG)每天20mg/kg，持續靜滴4～6h，連用8天，繼給潑尼松每天40mg/kg，連服5天。後者能克服抗淋巴細胞球蛋白(ALG)的不良反應。通常經治療1～3個月臨床癥狀及血象改善，有效率達30%～80%，復發率10%左右。上述方案主要用於急性或重型再障的治療。
②環孢素(cyclosporin A，CSA)：適用於抗胸腺細胞球蛋白(ATG) (或抗淋巴細胞球蛋白)不宜應用者。開始時每天5mg/kg，連服2周，隨後根據血漿藥物濃度進行調整，使CSA血漿濃度谷值保持在200～400ng/L。服藥時可將CSA溶液摻入牛奶或果汁等飲料內搖勻後服用，以減少其對胃腸道的刺激作用。用藥期間應避免高鉀食物、含鉀藥物及保鉀利尿藥，以防高血鉀發生。單用有效率約30%。
③大劑量甲潑尼龍(甲基潑尼松龍)。用法：每天20～50mg/kg，靜滴3天，然後每周減半量，直至每天1mg/kg後停藥。適用於重型再障，有效率約25%。
④抗T淋巴細胞單克隆抗體(單抗)。CD4/CD8正常者，CD3單抗10mg，地塞米松(氟美松)3～5mg加入生理鹽水300ml中靜滴，1次/d，連用5～10次;CD4/CD8倒置者，先用CD3單抗每次5～10mg，2次/d，連用3～5次，改用CD8單抗每次5～10mg，連用3～5次。用前肌註異丙嗪。
⑤大劑量人血丙種球蛋白：一般每次1g/kg，靜脈點滴，每4周1次，1～2次有效者，可連用6次。重型再障有效率80%，不良反應少。用藥後療效反應時間不一，約30%發生於治療後3個月，70%發生於治療後6個月。在無效病例中，仍有25%可對第2療程治療發生反應。與其他免疫抑制藥聯合治療可提高療效達50%～70%。
3.慢性再障治療
慢性再障的發病機制以造血微循環的缺陷為主，其中一部分發展成重型再障(SAA-Ⅱ型)，則與免疫紊亂抑制造血功能有關。慢性再障治療與急性再障治療有所區別，急性再障以免疫抑制藥為主，而慢性再障則以雄性激素為主的綜合療法。
(1)雄性激素：需要較長的治療時間，故必須堅持應用2～4個月以上才能做出評價，有時要在治療6個月後才出現療效，病情緩解後仍應繼續用藥3～6個月再減量，維持1～2年。對兒童的療效優於成人。適用於慢性輕、中度貧血的病兒。常用的為丙酸睪丸酮(testosterone propionate)1～2mg/(kg·d)，每天肌註1次，治療須持續3～6個月。有效率為50～65%。其他如羥甲雄酮(oxymetholone)1～3mg/(kg·d)，口服;或大力補(methandrostenolone)，每次5mg，每天3次口服;或康力龍(stanozolol)，每次1～2mg，每天3次口服。後三種雄激素的優點是男性化的副作用輕，無體液瀦留，但療效稍差，對肝臟的副作用較大，可致肝功能損害，甚至可引起肝細胞瘤。雄激素可加快骨髓成熟，使骨幹與骨骺的愈合提早，因而使體長的增長受到影響。
(2)改善造血微環境藥物：包括神經刺激劑和血管擴張藥。其可能作用機制是通過興奮骨髓神經、擴張骨髓血管，改善骨髓造血微循環，從而刺激和滋養殘存造血祖細胞的增殖。 ①硝酸士的寧： A.20天療法：即每天2～6mg，肌註，連用20天，間隔5天。 B.10天療法：1mg連用2天，2mg連用5天，3mg連用3天，肌註，休息10天。 C.5天療法：即1mg、1mg、2mg、2mg、3mg，肌註，1次/d，間歇2天。以上療法均反復使用，療程3～6個月。有效率53%。不良反應為失眠、肌顫、四肢不自主動作等。 ②一葉萩堿：每天8mg/kg，肌註，連用1.5～2個月，療程不少於4個月。有效率47%，與司坦唑(康力龍)合用療效可提高到80%。不良反應同硝酸士的寧。 ③山莨菪堿(654-2)：每天0.5～2mg/kg，靜滴，或10～40mg/h，睡前口服或0.2～0.5m/kg，肌註，1～2次/d。連用30天，休7天，重復使用，觀察3個月。 ④莨菪浸膏片：每次10mg，3次/d，口服，每天遞增10～20mg至每次240～300mg，30天為一療程，休7天後重復。不良反應：口幹、視力模糊、排尿困難。療效尚難肯定。
(3)促進造血功能的細胞因子：莫拉司亭(重組人粒-巨噬細胞集落刺激因子)及非格司亭(粒細胞集落刺激因子)：每天5～10μg/kg，刺激造血幹細胞而增加外周血的血細胞數，可與IL-3(每天1mg/m2)聯合應用於骨髓移植或免疫抑制療法過程中。療效尚未充分肯定。
(4)免疫增強調節藥：目的是提高免疫，增強抗感染能力。
左旋咪唑每天2mg/kg，一周服2天，連用2個月～2年;胸腺素(胸腺肽)：可刺激CD4 細胞的增殖，糾正CD4 /CD8 比例倒置現象。每天2mg/kg，靜滴，1次/d，連用3個月以上，有效率50%左右。
近年來對急、重癥再障應用大劑量甲基強地松龍(HD-MP)、抗胸腺球蛋白(ATG)或抗淋巴球蛋白(ALG)取得可喜成果。①HD-MP即應用甲基強地松龍20mg/kg，一次靜脈推註，連續14天後驟然停藥;②ATG10mg/kg持續靜脈滴註12～18小時，連和5天;③ALG40mg/kg靜脈滴註，連用四天。應用ATG或ALG都應與HD-MP合用。
(5)糖皮質激素：可減少出血傾向。一般應用潑尼松每天0.5～1mg/kg，分2～3次口服，多與雄激素合用。
(6)腎上腺皮質激素：對骨髓造血功能的作用尚不能肯定，但可使癥狀得到暫時改善。當與雄素合用可減少後者對骨骼生長的副作用，延緩骨骺愈後。小量類固醇可減輕因血小板減少而致的出血癥狀。強的松10mg/(m2·d)、0.5mg/(kg·d)即可達到以上目的。劑量達大，容易造成免疫抑制，易發生感染。
(7)環胞黴素A(cyclosporin A)：近年曾報道單獨應用此藥或與ATG合用對重型難治性再障開辟瞭新的治療途徑，但應註意其副作用，如對腎功能的損害等，仍需進一步觀察。
4.造血幹細胞移植
兒童重型再生障礙性貧血異基因骨髓移植療效明顯優於成人患者。對於配合相合的骨髓移植，約有50%～80%的病兒得到較長期的緩解。但由於骨髓來源等問題尚未能完全解決，故國內尚少應用。臍血及胎盤血幹細胞移植，將代替髓移植。
異基因造血幹細胞移植：適用於重型再障，病程早期進行移植成活率極高。最好采用HLA完全匹配的同胞兄弟/姊妹或非親緣相關供者，CMV陰性的骨髓或G-CSF動員的外周血幹細胞或臍帶血。隻要患兒無嚴重器官功能障礙或難治的感染存在時，應盡早(確診後2～3周)進行移植。異基因骨髓移植的治愈率可達70%(已輸過血者)至85%(尚未輸血者)。移植成功後再障發者罕見。
(二)預後
一般年幼者，無出血感染等癥，中性粒細胞>0.5×109/L，血小板數>20×109/L，骨髓增生型預後較佳。急性再障預後甚差，如未能得到有效治療者，絕大多數1年內死亡，有的甚至2～3個月內夭亡。慢性再障經過治療後大多數能長期存活，約1/3治愈或緩解，1/3明顯進步，1/3仍遷延不愈，少數患者死亡。死亡原因有腦出血或敗血癥，有的合並繼發性含鐵血黃素沉著癥，死於肝臟功能衰竭、心力衰竭或糖尿病。
再生障礙性貧血療效標準
(1)基本治愈：貧血、出血癥狀消失，血紅蛋白達到男120g/L、女100g/L，白細胞達到4×109/L，血小板達到80×109/L以上，隨訪2年以上無復發。
(2)緩解：貧血、出血癥狀消失，血紅蛋白達到男120g/L、女100g/L，白細胞3.5×109/L左右，血小板也有一定程度的恢復，隨訪3個月病情穩定或繼續進步者。
(3)明顯進步：貧血、出血癥狀明顯好轉，不輸血、血紅蛋白較治療前1個月內常見值增長30g/L以上，並維持3個月不降。判定以上3項療效標準者，均應3個月內不輸血。
(4)無效：經充分治療後，癥狀、血象不能達到明顯進步者。
藥療是根本，而食療能輔助藥物的治療，那麼小兒再生障礙性貧血的食療和飲食又是怎麼樣的？
藥品查詢檢查
1.血象：三系細胞減少，呈正細胞、正色素性貧血。網織紅細胞<1%;白細胞總數大多降低，但也有正常者，此時常出現淋巴細胞相對值增高。
急性再障(亦稱重型再障Ⅰ型，SAA-Ⅰ)：血象除血紅蛋白下降較快外，.網織紅細胞<1%，絕對值<0.015×1012/L。白細胞總數明顯減少，中性粒細胞絕對值<0.5×109/L。血小板<20×109/L。
慢性再障：血象血紅蛋白下降速度較慢，網織紅細胞、白細胞、中性粒細胞及血小板值常較急性再障為高。
重型再障：網織紅細胞絕對值<15X109/L 。中性粒細胞<0.5X109/L.。血小板<20X109/L。
2.血清學檢查：
血清鐵、鎂、鋅測定 血鐵、鎂、鋅升高。
4.血清EPO、遊離紅細胞原卟啉(FEP)、HbF 慢性型EPO、FEP和HbF增加。
3.骨髓象：
急性再障(亦稱重型再障Ⅰ型，SAA-Ⅰ)多部位增生減低，三系有核細胞明顯減少，非造血細胞增多。 骨髓小粒空虛，非造血細胞如漿細胞、組織嗜堿細胞及脂肪細胞增多。
慢性再障：三系或兩系細胞減少，至少一個部位增生不良。如局灶增生良好，則紅系常見晚幼紅比例增多，巨核細胞明顯減少。骨髓小粒中脂肪細胞及非造血細胞增加。
重型再障：骨髓增生廣泛重度減低。非重型再障指達不到重型再障診斷標準的再障。
4.骨髓增生程度檢查：
(1)增生極度減低型：多部位骨髓未發現或僅見少許造血細胞，多為網狀細胞、漿細胞、組織嗜堿細胞、淋巴細胞及脂肪細胞。
(2)增生減退型：多部位或部分骨髓原始或幼稚細胞缺如，僅見少量造血細胞，以成熟型為主，非造血細胞增多。
(3)增生(正常)型：骨髓增生正常，巨核細胞數減少，非造血細胞增多。
(4)增生活躍型：紅系或粒系較正常多見，原始及幼稚細胞也可見，巨核細胞少見，非造血細胞不多見。該型應除外溶血性貧血。兒童再障以後兩型多見。
5.細胞培養：
Ts淋巴細胞功能檢查：急性型T、B淋巴細胞嚴重受累，NK細胞及CD4 /CD8 比值明顯低於慢性型，慢性型主要累及B淋巴細胞。
造血幹細胞培養 CFU-E，GM-CFU均減少。胸片可見心臟擴大;B超無肝、脾、淋巴結腫大;顱內出血時，應做腦CT檢查。
其他：造血細胞培養可見紅系祖細胞、粒-單系祖細胞均明顯減少;免疫功能檢測淋巴細胞值減低;T細胞量減少等。
6.染色體檢查：
數目多無變化，但可見較多的染色體斷裂、部分互相易位、環狀或多著絲點等畸形。皮膚或纖維細胞培養也有同樣變化。約25%患者有腎臟畸形，如馬蹄腎或一側腎缺如。
鑑別
鑒別的主要依據為骨髓塗片、骨髓活檢。
骨髓增生異常綜合征：FAB協作組將MDS分為五型，其中難治性貧血型易和不典型再障相混淆。MDS雖有全血細胞減少，但骨髓三系細胞均增生，巨核細胞也增多，三系中均可見有病態造血，染色體檢查核型異常占20%～60%，骨髓組織切片檢查可見"造血前驅細胞異常分佈"現象。
陣發性睡眠性血紅蛋白尿：尤其是血紅蛋白尿不發作者極易誤診為再障。本病出血和感染較少見，網織紅細胞增高，骨髓幼紅細胞增生，尿中含鐵血黃素、糖水試驗及Ham試驗呈陽性反應，成熟中性粒細胞堿性磷酸酶活力低於正常，均有助於鑒別。
純紅細胞再生障礙性貧血：溶血性貧血的再障危象和急性造血停滯，可呈全血細胞減少，起病急，有明確誘因，去除後可自行緩解，後者骨髓象中可出現巨原紅細胞。慢性獲得性純紅再障如有白細胞和血小板輕度減少，需註意和慢性再障作鑒別。
感染性嗜血細胞綜合癥：是一種與急性病毒感染有關的良性噬血組織細胞增生癥，多發於兒童，其特點為單核-巨噬細胞增生活躍，並有明顯的吞噬紅細胞現象。患者多有明顯高熱，肝、脾和淋巴結腫大，原發病治療好後多可自愈。患者有貧血現象，白細胞明顯減少，分類可見淋巴細胞明顯增高，易見異淋。血小板常減低。
惡性組織細胞病：是單核一巨噬細胞系統中組織細胞的惡性增生性疾病。臨床表現以發熱、肝脾淋巴結腫大、全血細胞減少和進行性衰竭為特征。
骨髓纖維化：本病具有不同程度的骨髓纖維組織增生，以及主要發生在脾、其次在肝和淋巴結內的髓外造血，典型的臨床表現為幼粒.幼紅細胞性貧血，並有較多的淚滴狀紅細胞，骨髓穿刺常出現幹抽，脾常明顯腫大，並具有不同程度的骨質硬化。
並發症
重癥和病情進展迅速者常並發缺血缺氧和心功能不全表現;並發嚴重感染和內臟出血，嚴重內臟出血如泌尿道、消化道、呼吸道和中樞神經出血，尤其顱內出血常危及小兒生命;若反復輸血可致含鐵血黃素沉著癥。
導致重要臟器功能損害;可並發心功能不全、營養缺乏、生長障礙等。先天性再生障礙性貧血伴有多發性先天畸形。如頭小畸形，小眼球，斜視，骨骼畸形，以橈骨和拇指缺如或畸形最為多見，部分病人智力低下。半數以上男孩生殖器發育不全。貧血嚴重時合並貧血性心臟病。
白細胞減少所致感染為再障最常見並發癥。輕者可以有持續發熱、體重下降、食欲不振、反復發生口腔粘膜潰瘍、壞死性口炎及咽峽炎，可並發敗血癥，感染多加重出血而導致死亡。